基石药业，一家专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领 先生物制药公司，今日宣布，公司在2021年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上以优选口头报告形式（proffered paper presentation）公布了同类首创药物艾伏尼布中国注册桥接研究CS3010-101的临床数据。

       CS3010-101中国桥接研究是一项正在中国进行的I期、多中心、单臂研究。该研究旨在评估艾伏尼布口服治疗携带易感IDH1突变的成人R/R AML患者的药代动力学（PK）特征、药效动力学（PD）特征、安全性和临床疗效，并作为全球关键性研究AG120-C-001的桥接研究，提供中国R/R AML患者数据。

• 研究领域：恶性血液肿瘤
• 日期：2021年9月20日 19:30-19:40（北京时间）
• 报告形式：优选口头报告（Proffered Paper Presentation）
• 题目：一项针对艾伏尼布在携带易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的中国复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者的桥接研究结果
• 报告编号：825O
• 主要研究者：中国医学科学院血液病医院 王建祥 教授
• 报告人：中国医学科学院血液病医院 孙明媛 医生

       有效性：艾伏尼布在治疗携带易感IDH1突变的成人R/R AML中国患者中表现出优异的临床疗效

• 在30例可评估患者中，主要疗效终点完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh）率为36.7%（11/30，11例患者均达到了CR）。中位达CR+CRh的时间为3.68个月，12个月的CR+CRh的持续缓解率为90.9%
• 有两名患者在达到CR或CRh缓解后进行了造血干细胞移植（HSCT）
• 中位无事件生存期（EFS）为5.52个月，中位总生存期（OS）为9.10个月

       安全性：艾伏尼布耐受性良好，安全性可控

• 3级以上的不良事件（TEAE）发生率为86.7%，导致永 久停药的TEAE发生率为10%
• 安全性良好，未发现新的安全性信号，特别关注的不良事件可通过方案指导以及临床常规管理得到有效的监测和控制

       CS3010-101研究主要研究者、中国医学科学院血液病医院王建祥教授表示：“现有的针对IDH1突变的AML患者的治疗手段有限，5年生存率较低，患者生活质量较差。艾伏尼布作为一款针对IDH1突变癌症的强效口服靶向抑制剂，我们很高兴看到其中国桥接研究达到了预期的结果，展现了良好的疗效与安全性，期待其能尽快造福中国的AML患者。”

       基石药业首席医学官杨建新博士表示：“我们高兴地看到艾伏尼布治疗中国R/R AML患者的优异数据在ESMO年会上以优选口头报告的形式展示，这是国际学术界对于艾伏尼布的高度认可。我们会与NMPA密切协作，期待继普吉华®和泰吉华®后早日把第三款同类首创新药带给中国患者。”

       2020年，艾伏尼布被国家药品监督管理局药品审评中心纳入“临床急需境外新药名单（第三批）”，获得快速通道审评审批资格。同时，作为全球同类首创的强效、高选择性口服IDH1抑制剂，艾伏尼布以其明确的临床优势，入选了2020版《CSCO恶性血液病诊疗指南》。

       2021年7月，艾伏尼布在中国的注册桥接研究CS3010-101达到预期终点，在携带易感IDH1突变的中国R/R AML患者中，艾伏尼布显示了明确的疗效和可控的安全性，且与全球研究人群中的疗效和安全性数据基本一致。

       2021年8月，NMPA受理了艾伏尼布的新药上市申请并纳入优先审评，用于治疗携带IDH1易感突变的成人R/R AML患者。