国产首款重组人凝血因子VIIa仿制药获批上市

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作者：wan 来源：CPHI制药在线

2025-07-04

7月3日，国家药监局宣布正大天晴「重组人凝血因子VIIa」（TQG203）正式获批上市！

血友病

7月3日，国家药监局宣布正大天晴「重组人凝血因子VIIa」（TQG203）正式获批上市！作为国内首个打破外资垄断的国产仿制药，它终结了诺和诺德同类产品长达十余年的“独家供应”，让45万中国血友病患者迎来“救命药”本土化破局的关键一步。

高难仿制，技术壁垒如何被攻破？

重组人凝血因子 VIIa 的仿制难度极高，主要于其复杂的分子结构。该药物由 406 个氨基酸组成双链结构，且包含 O 糖基化、N 糖基化结构以及重链分子 N 末端的谷氨酸 γ 羧基化修饰。这些修饰对于维持蛋白质的结构和功能至关重要，仿制过程中需要精准实现这些修饰，以确保生物活性，其难度如同在分子层面进行微雕，对技术精度要求极高。

全球范围内，此前仅有诺和诺德掌握全流程生产技术，如今正大天晴成为全球第二家攻克这一技术的企业，也是国内首家突破该技术的药企。在研发过程中，正大天晴成功解决了表达体系纯化、稳定性控制等核心技术难题。在表达体系纯化方面，开发了高效的纯化工艺，能够从复杂的生物表达体系中分离出高纯度的重组人凝血因子 VIIa；在稳定性控制上，通过优化配方和储存条件，保证了药物在不同环境下的稳定性，有效延长了药物的有效期，为临床应用提供了可靠保障。

此前，国内重组人凝血因子 VIIa 完全依赖进口，供应链安全存在隐患。一旦国际形势变化、贸易受阻或原研企业生产出现问题，患者将面临断供风险。如今，国产仿制药的成功上市，实现了本土化生产，大大提高了药品供应的稳定性和安全性。从更长远角度看，此次技术突破为我国后续罕见病仿制药的开发提供了宝贵的技术范本和经验借鉴，有助于提升我国在罕见病药物研发领域的整体实力。

降价可期，患者负担能否真正减轻？

国产重组人凝血因子 VIIa 仿制药 TQG203 的上市，为降低患者治疗费用带来了希望。参考胰岛素、单抗类生物类似药等的市场规律，国产仿制药上市后，价格往往会出现明显下降，幅度通常在 30%-50% 。以诺和诺德的原研药为例，其年治疗费超过百万，给患者家庭带来了沉重的经济负担。TQG203 的出现，有望打破这一高价局面，大幅降低患者的经济门槛，使更多患者能够负担得起治疗费用。

随着国产仿制药的上市，其纳入医保目录的概率大幅增加。国家一直致力于提升罕见病患者的医疗保障水平，已将 80 余种罕见病用药纳入国家医保药品目录。重组人凝血因子 VIIa 作为治疗血友病的关键药物，国产仿制药的上市为其进入医保谈判提供了有力筹码。结合国家罕见病用药保障政策，未来患者的自付费用有望大幅降低，甚至可能进入 “万元级” 自付时代，这将极大地提高患者对药物的可及性。

据估算，国内抑制物阳性血友病患者约有 1.8 万人。由于原研药价格高昂，许多患者因经济原因放弃治疗，生活质量严重下降，甚至面临生命危险。TQG203 的上市，有望改变这一现状。价格的降低和医保覆盖的可能性增加，将使那些因费用而放弃治疗的患者重获生机，有机会接受有效的治疗，改善生活状况，回归正常生活。

从 “首仿” 到 “替代”，本土药企如何破局？

在竞争激烈的医药市场中，本土药企要实现从 “首仿” 到 “替代” 的跨越，需要制定清晰的战略规划。选择差异化定位策略，能够有效避开热门靶点的激烈竞争。以正大天晴研发的重组人凝血因子 VIIa 仿制药 TQG203 为例，该药物专注于高技术壁垒的罕见病药物领域，针对血友病这一临床刚需疾病进行研发。血友病患者长期面临着治疗药物短缺和高昂费用的问题，TQG203 的出现，精准地满足了这一细分市场的需求，构建起了强大的竞争护城河。这种差异化的定位，使企业能够在特定领域深耕细作，积累技术和市场优势，提升自身的核心竞争力。

政策的支持对于本土药企的发展至关重要。国家药品监督管理局（NMPA）为加速药品审批，开通了优先审评通道，这大大缩短了药品的上市时间，使患者能够更快地受益于新药。血友病用药被纳入《第二批临床急需境外新药名单》，凸显了国家对罕见病药物的重视。这些政策举措为国产仿制药的快速上市和推广提供了有力保障，加速了国产替代的进程。药企应积极关注政策动态，充分利用政策红利，加快研发和申报进度，推动产品尽快进入市场。

重组人凝血因子 VIIa 仿制药的成功获批，标志着我国生物药化学、制造与控制（CMC）能力取得了重大突破，已跻身国际先进梯队。在研发过程中，我国药企在表达体系纯化、稳定性控制等关键技术环节取得了显著进展，这些技术的突破不仅为该仿制药的成功上市奠定了基础，也为后续创新药的研发和生产积累了宝贵经验。强大的 CMC 能力是创新药出海的重要基础，能够确保药物的质量、安全性和有效性符合国际标准。未来，我国药企可以凭借在 CMC 领域的优势，加强国际合作与交流，推动更多创新药走向国际市场，提升我国生物医药产业在全球的影响力。

最后

TQG203的获批，不仅是正大天晴的胜利，更是中国仿制药产业向“高技术、高价值”转型的里程碑。当国产药企敢于挑战分子结构复杂、工艺门槛极高的生物类似药，当“天价救命药”终因本土化生产而垂下高昂头颅，我们看到的不仅是45万血友病患者的曙光，更是一个国家对生命健康权最深切的守护。仿制药的终极使命，从不是简单的复制，而是让每一个生命，都能平等地握住希望。