9月28日，港交所迎来一位重量级申报者——靖因药业，这家成立于2021年的生物技术新锐正式递交主板上市申请。短短四年时间，从创立到冲刺IPO，靖因药业以近1.5亿美元的累计融资、三大全球临床阶段siRNA管线和自主可控的PEPR技术平台，迅速跻身中国核酸药物创新第一梯队。在全球小核酸疗法加速从遗传病向慢性病、代谢病、肥胖等“超级适应症”拓展的浪潮中，靖因药业不仅是中国创新药出海战略的典型代表，更可能是未来全球siRNA领域规则改写的潜在挑战者。
一、四年磨剑：从“基因编辑后浪”到核酸疗法领跑者的跃迁
靖因药业的发展轨迹，堪称中国新一代生物技术企业的缩影：起点高、节奏快、定位准。公司由OrbiMed Entities与Creacion Ventures联合创立，自诞生起便锚定“全球临床阶段生物技术公司”的战略定位，采用中美双总部架构——美国圣地亚哥负责源头创新，中国上海聚焦转化医学与临床开发。这种双轮驱动模式，使其既能吸纳北美在核酸药物设计与递送技术上的前沿成果，又能依托中国高效的临床执行能力与成本优势，实现研发效率的几何级提升。
在短短四年内，靖因药业已建立起覆盖65项专利及专利申请的知识产权壁垒，涵盖化学修饰、序列设计、靶向递送等多个核心技术环节。其自主研发的PEPR平台（Precision siRNA Engineering and RNAi Platform）不仅强化了siRNA分子的稳定性与靶向性，更前瞻性地布局肝外递送系统，致力于将siRNA的作用范围从肝脏拓展至脂肪、骨骼肌、心脏、肾脏乃至中枢神经系统。这一技术野心，标志着公司已超越“follow-on”式研发，进入以平台驱动创新的深水区。
尤为关键的是，靖因药业在创立初期便确立了“平台+管线+合作”三位一体的战略框架。与CRISPR Therapeutics达成全球共同开发及商业化合作，不仅为公司核心产品SRSD107注入国际背书，更保留了欧美等主要市场的权益分成，为未来全球化商业化铺平道路。这种“小而精、快而准”的发展模式，正是当下资本寒冬中仍能持续获得顶级机构青睐的核心原因。
二、资本青睐：1.5亿美元融资背后的长期价值共识
在当前生物医药投资趋于理性的大环境下，靖因药业仍能连续完成大规模融资，足见其技术平台与研发策略的稀缺性。2023年10月，公司完成6000万美元B轮融资；2025年5月再获5000万美元B+轮加持，累计融资额接近1.5亿美元，投资方包括奥博资本（OrbiMed）、汉康资本、泓元资本、博远资本等长期深耕医疗健康领域的专业基金。
这种持续性的资本加码，反映的不仅是对单一管线的看好，更是对siRNA技术平台长期价值的战略押注。与传统小分子或抗体药物相比，siRNA疗法具备“上游干预、长效抑制、靶点广泛”的根本优势。它能从mRNA层面直接沉默致病基因，理论上可靶向传统“无法成药”（undruggable）的蛋白靶点，如凝血因子XI、Lp(a)等。一旦技术成熟，其适应症拓展空间远超现有治疗范式。
值得注意的是，靖因药业的融资节奏高度契合其研发节点。B轮融资主要用于PEPR平台优化与早期管线推进，B+轮则精准投向II期临床阶段的核心产品。这种“按里程碑融资”的精细化资本运作，既降低了资金闲置风险，也向资本市场传递出清晰的研发路径信号。此次冲刺港交所18A章，正是其从“研发驱动”迈向“临床验证+商业化准备”的关键一步。
三、技术平台：PEPR如何重塑siRNA的“药效-安全-便捷”三角
siRNA疗法的临床转化长期受限于三大挑战：体内稳定性差、靶向递送效率低、脱靶毒性风险高。靖因药业的PEPR平台正是围绕这三大痛点构建的技术护城河。该平台融合化学修饰、靶点与序列优化、双链设计及先进递送系统，实现了siRNA药物在药效持久性、组织特异性与安全性上的系统性突破。
以核心产品SRSD107为例，其通过专有化学修饰技术，实现了对凝血因子XI（FXI）近乎100%的敲低效果，且单次皮下注射后药效可持续长达6个月。这一数据不仅优于同类竞品，更意味着患者可能实现“半年一针”甚至“一年一针”的给药频率，极大提升用药依从性。在慢性病管理中，依从性往往是疗效落地的最大瓶颈，而siRNA的长效特性恰好击中这一痛点。
更值得期待的是，公司正在推进肝外递送系统的研究。目前绝大多数siRNA药物依赖GalNAc偶联实现肝靶向，而靖因药业正积极探索脂肪、肌肉、心脏等组织的靶向递送，为肥胖、心肌病、神经退行性疾病等非肝 源性适应症打开大门。若能率先实现肝外递送的技术突破，靖因药业将不再局限于“心血管siRNA公司”，而有望成为覆盖多系统的核酸疗法平台型企业。
此外，PEPR平台的模块化特性使其具备强大的管线复制能力。从SRSD107到SRSD216，再到SRSD384，均可基于同一平台快速迭代，显著降低研发成本与周期。这种“平台即资产”的模式，正是全球顶级药企如Alnylam、Arrowhead持续获得高估值的核心逻辑。
四、核心管线：三大“重磅炸弹”布局，直击未满足临床需求
靖因药业的产品管线布局精准聚焦于三大高未满足临床需求领域：凝血功能障碍、心脏代谢疾病与肥胖症。这些领域不仅市场规模庞大——2024年均有年销售额超百亿美元的“超级药物”存在，且均面临现有疗法局限性明显、患者依从性差、安全性不足等共性问题。
SRSD107作为公司核心产品，是一款潜在同类首 创（first-in-class）靶向FXI的siRNA药物。与传统抗凝药不同，FXI抑制可在不增加出血风险的前提下有效预防血栓事件，是当前抗凝领域最被看好的“黄金靶点”之一。该产品已在欧洲进入II期临床，计划在中国及澳新地区启动另一项II期试验，未来有望用于房颤、人工关节置换术后抗凝等多个适应症。其与CRISPR的合作，更预示着全球商业化潜力。
SRSD216则瞄准Lp(a)升高这一“沉默的心血管杀手”。Lp(a)是独立于LDL-C的心血管风险因子，全球约20%-30%人群存在Lp(a)升高，但目前尚无针对性药物获批。SRSD216在中美同步推进IIa期试验，初步数据显示300mg与600mg剂量组给药后43天内Lp(a)降幅超95%，且抑制效果可持续至少12周，随访中有望实现半年一针。若成功上市，将成为填补巨大市场空白的“first-in-class”疗法。
SRSD384的布局更具颠覆性。作为靶向INHBE的肥胖症候选药物，其临床前数据显示出显著减重效果，且机制上区别于GLP-1类药物，有望为对GLP-1反应不佳或无法耐受的患者提供新选择。在全球肥胖症市场突破千亿美元、GLP-1赛道日益内卷的背景下，SRSD384的差异化潜力不容忽视。公司正积极推进IND申报，有望在2026年进入临床。
五、未来挑战：从“临床领先”到“商业化落地”的跨越
尽管前景光明，靖因药业仍面临多重挑战。首先是临床推进效率。siRNA疗法虽具长效优势，但其长期安全性数据仍需大规模III期试验验证。特别是在FXI抑制领域，尽管理论出血风险低，但真实世界数据仍需积累。如何高效完成多中心、大样本的III期研究，将是决定产品上市时间的关键。
其次是商业化能力。作为一家尚未产生主营收入的临床阶段公司，靖因药业未来将面临从“研发导向”向“市场导向”的转型。目前其核心产品依赖国际合作，若未来拟自主推进商业化，需建立成熟的市场准入、医学事务与销售团队，这对管理层提出更高要求。
最后是国际监管壁垒。美国FDA对核酸药物的审批日趋严格，尤其关注脱靶效应、免疫原性及种族差异数据。靖因药业虽具备中美双中心布局，但在全球多中心试验设计、数据一致性管理等方面仍需积累经验。此外，如何在医保谈判中体现siRNA疗法的长期成本效益，也将影响其市场渗透速度。
结语：中国核酸药物的“出海新标杆”
靖因药业的崛起，是中国生物医药创新从“仿创结合”迈向“原始创新”的缩影。它不再满足于me-too或fast-follow，而是以平台技术为支点，撬动全球未满足临床需求。从成立到冲刺IPO仅用四年，其背后是资本、技术、人才与全球化视野的深度融合。
若能成功登陆港交所，靖因药业不仅将获得关键资金支持，更将为中国核酸药物企业树立一个“技术出海、平台致胜”的新标杆。在全球siRNA疗法即将迎来爆发期的前夜，靖因药业能否从“中国新势力”成长为“全球引领者”，答案或许就在未来三到五年间。
参考资料：
1. Frost & Sullivan. Global siRNA Therapeutics Market Outlook 2024-2040. 2024.
2. 国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）临床试验登记信息
3. U.S. FDA ClinicalTrials.gov 注册数据
4. 港交所披露易：靖因药业上市申请文件（2025年9月28日）
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