最近Kaiser健康新闻杂志发表一篇题为“希望的高昂代价”的文章，作者以罕见病胱胺酸症药物Procysbi（通用名cysteamine bitartrate）的开发为例讨论现在制药界莫衷一是的药品可及性问题。很多罕见病药物是患者家属集资开始的早期研究，但后期开发需要药厂完成。现在罕见病药物的高昂价格令患者感到难以接受、尤其是参与投资早期研发的患者。
药源解析
胱胺酸症是个超级罕见病，美国只有500病人。但这是个严重疾病，患者胱氨酸代谢失常、如果没有药物10岁前会失明或肾衰竭。Procysbi的活性物质是个结构非常简单的化合物，即巯基乙胺。这也不是一个新药，Cystagon的活性成分就是巯基乙胺、早就上市，但一天需要服用四次，对儿童患者非常不方便。Procysbi只是一个一天两次给药的缓释剂型，并非全新药物。
十几年前一些患者家属集资资助了Procysbi的早期研究，后来Raptor收购了这个药物的开发权并于2013年上市了该产品，据公开数据Raptor开发这个产品花了8000万美元。因为市场很小所以Procysbi药价极高，上市时是30万美元/年，这远远超过当时Cystagon的9千美元/年。后来Raptor以8亿美元被Horizon收购，这个产品又多次涨价，现在平均48.6万/年、部分患者每年要100万。目前这个产品累计销售为5亿美元、估计从现在到2026年会有15亿美元的总销售。
很多罕见病药物因为市场太小没有厂家愿意开发，所以患者家属是早期工作的一个主要驱动。现在价值几十亿的CFTR药物也是患者家属集资资助的早期研发。如果产品上市后价格过高，不仅这些资助过早期研究的家属、普通患者感到愤怒可以理解。当然Raptor也冤，我当年开发投入可能完全打水漂、谁也不会为我流一滴泪。患者也承认没有Raptor的努力Procysbi不会上市，并担心过度抗议可能导致该药停产、后果比高价更为严重。
厂家与支付部门一直在博弈，而患者俨然是夫妻吵架时的孩子。药厂认为我产品价值决定价格、我开发花多少与各位无关。支付部门说我手上就这么多钱，性价比不合理就算挽救儿童性命的CAR-T也不能买单。患者认为生命无价，有了救命药物还有人因经济原因死亡有悖人性。药品可及性是个非常复杂的问题，今年一部《我不是药神》引发全民讨论。所有人都知道解决晚期肿瘤治疗这样技术难题需要大量艰苦努力，但对解决伦理难题的难度却认识有限。药品可及性可能处在现在我们伦理知识的边缘，需要各方认真深入讨论。遗憾的是各方都认为自己完全掌握了这个问题的正解，这更增加了解决问题的难度。技术创新这条明线和产品可及性这条暗线将成为定义未来新药行业状况的主要制约力量。市场永远会给出一个答案，但这个答案的质量决定于谈判各方对这个问题的理解深度和合作态度。
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