靶向补体系统，RNAi疗法再受青睐

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来源：药明康德

2019-07-23

近日，Mallinckrodt Pharmaceuticals公司宣布与Silence Therapeutics公司达成一项合作协议，两家公司将开发及推广RNA干扰（RNAi）疗法SLN500，用于抑制补体级联反应，从而治疗补体系统相关的免疫疾病。

补体系统是一系列帮助抵御感染的酶级联系统，由超过30个血清蛋白组成。该系统可增强抗体反应并实现免疫记忆，清除外来细胞、免疫复合物和凋亡细胞，在免疫系统中发挥着重要的作用。已知这一系统与人体内的多种免疫疾病发展相关，如阵发性夜间血红蛋白尿、重症肌无力、C3肾小球病、非典型溶血性尿毒综合症及冷凝集素病等。C5单克隆抗体Soliris（eculizumab）是针对补体途径问世的第一种药物，但这种药物并不能对所有患者及适应症发挥持续的效果，开发新的补体途径药物仍旧十分重要。

RNAi疗法是一种作用于编码致病蛋白的mRNA的新一代疗法。siRNA进入细胞后通过与靶标mRNA结合，从而使mRNA降解，避免功能性蛋白产生。

根据协议，Mallinckrodt将获得SLN500疗法的独家全球性开发权益，该疗法针对补体途径中特定的蛋白C3，还可获得补体相关RNAi疗法的另外两项临床前开发项目。Silence公司将获得2000万美元的预付款，以及潜在里程碑付款。Silence公司将负责临床前研究，并执行每项资产的开发计划，直到1期临床试验结束。Mallinckrodt随后将负责临床开发和全球推广。

“这项合作将Silence公司在RNAi疗法的专业知识和探索以及Mallinckrodt公司的多年经验和资源结合起来，”Silence公司的总裁兼首席执行官David Horn Solomon博士说：“越来越多的临床病症及病理与补体系统相关，由此激励我们开发抑制补体激活途径的治疗方法，它们可用于治疗一系列疾病。我们期待与Mallinckrodt密切合作，通过RNAi疗法改变患者的生活。”

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