β-血红蛋白病,例如镰状细胞病(SCD)和β-地中海贫血是非常常见的单基因疾病,由β-珠蛋白基因突变引起,严重危害人类健康。目前,β-血红蛋白病的唯一治疗方法是同种异体干细胞移植,但这种疗法具有明显的并发症风险,而且还受到供体可获得性的限制。干细胞基因治疗的最新进展为其他治疗方法带来了希望,其中一些正在进行临床研究。
热门推荐: 血液疾病 , CRISPR/Cas9 , β-血红蛋白病生物基因编辑技术CRISPR/Cas9引起的全球关注,大量的投资资金被注入,包含我国在内的多个强国纷纷开展相关研究,但目前CRISPR/Cas9仍旧未广泛用于人体实验。CRISPR技术何时会成为一项普惠社会的工具?从目前来看道路并不清晰。
热门推荐: 基因编辑 , CRISPR/Cas9 , Jennifer Doudna首次听闻基因编辑,是在初中的生物课本上。通过基因编辑技术,像剪刀一样可以剪切、敲除、甚至插入特定的基因片段,从而达到治愈疾病或者提升某种能力的目的。这样的描述听起来颇具科幻色彩。我们也知道,即便是在今天,基因编辑技术也没有发达到这样的程度。
热门推荐: 基因编辑 , CRISPR/Cas9 , Crispr Therapeutics基因编辑技术CRISPR/Cas9飞速发展,正在走向成熟,这其中代表人物属加州大学伯克利分校Jennifer Doudna,Broad研究院张锋等。就在近日,Nature杂志发表两篇重要研究论文,公布了改良版的Cas9蛋白,新方法能有效降低“脱靶”**,产业化前景愈加光明。
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