今日,专注于发现和开发用于罕见神经肌肉疾病的精准基因药物的生物医药公司Sarepta Therapeutics宣布,全美儿童医院(Nationwide Children’s Hospital)的Jerry Mendell博士公布了来自1/2a期基因疗法临床试验的积极初步结果。该研究评估了AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin在杜氏肌营养不良症(DMD)患者中的疗效。
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