在脊髓性肌萎缩领域,Spinraza是目前唯一一款获FDA批准的基因疗法,不过其强劲的竞争对手AVXS-101将于2019年5月得到FDA的上市决定。根据ICER 在2018年12月20日的一份报告中对每个QALY花费的评估,即使Novartis将AVXS-101定价为200万美元,与Spinraza相比仍然是很划算的。
热门推荐: SMA , AVXS-101 , QALY12月3日,诺华制药公布,美国FDA已经接受了其子公司AveXis的基因替代疗法AVXS-101用于1型脊髓性肌萎缩治疗的生物制品上市申请。AVXS-101(onasemnogene abeparvovec-xxxx)现在的商品名为ZOLGENSMA
热门推荐: 诺华 , 罕见病 , AVXS-1012018年4月Novartis以87亿美元收购AveXis,获得AAV9基因疗法AVXS-101,其在早期治疗脊髓性肌萎缩的临床研究中获得积极数据,预计2019年获批上市,此后将与Kymriah珠联璧合成为Novartis的下一个增长点。
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