在脊髓性肌萎缩领域,Spinraza是目前唯一一款获FDA批准的基因疗法,不过其强劲的竞争对手AVXS-101将于2019年5月得到FDA的上市决定。根据ICER 在2018年12月20日的一份报告中对每个QALY花费的评估,即使Novartis将AVXS-101定价为200万美元,与Spinraza相比仍然是很划算的。
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