在诺华针对脊髓性肌萎缩症(SMA)的研发过程中,除了Zolgensma还有Branapam(LMI070)。Branaplam是一种小分子RNA剪接调节剂,最初旨在增强SMN2基因的剪接以治疗脊髓性肌萎缩症。
热门推荐: 脊髓性肌萎缩症 , 亨廷顿病 , branaplam10月21日,诺华宣布,美国FDA已授予用于治疗亨廷顿氏病(HD)的药物branaplam(LMI070)孤儿药称号。
热门推荐: 诺华 , 亨廷顿氏病 , branaplam投稿合作联系方式: Kelly.Xiao@imsinoexpo.com 021-33392297
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