靶向蛋白质降解是一种新兴的治疗方式,具有解决致病蛋白质的潜力,这些蛋白质在历史上一直很难用传统的小分子靶向。
热门推荐: UPS , 致病蛋白质 , TPD近日,专注于反义药物开发的Ionis Pharmaceuticals公布了在研新药IONIS-HTTRx(RG6042)治疗早期亨廷顿舞蹈症(Huntington's disease,HD)患者的1/2期研究取得的积极顶线数据。这些数据表明IONIS-HTTRx(RG6042)是首个能够降低HD患者致病蛋白质的新药。
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