bluebird bio今天公布了发表在《New England Journal of Medicine》上的两项临床研究结果。研究显示,其新型基因疗法LentiGlobin可使输血依赖型β地中海贫血(TDT)患者免于或减少长期输血。最新完成的Northstar(HGB-204)和正在进行的HGB-205研究评估了LentiGlobin疗法的安全性和有效性。
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