https://www.cphi.cn 2018-05-04 14:51 来源：医药经济报
从老药转变来的罕见病药
在现有市场上数量极其庞大的老药里挑选合适的品种开发新药，不仅能大大缩短新药上市时间，更重要的是老药在长期使用过程中已积累了大量临床经验，所以在老药中开发新药无疑是一条捷径。根据美国NIH院长的观点，老药再开发而成的新药在今后几年里有望创造出200多亿美元的产值。
其中最为瞩目的老药再开发用途为治疗罕见病的新药。事实上，开发一只罕见病新药风险极大，不仅需要大量经费投入，而且一旦通不过临床试验关口即意味着大量资金和人力物力“泡汤”。故无论美国还是欧盟药政机构对在老药里开发能治疗罕见病的新药研究工作都非常支持。
据美国FDA官方网站报道，迄今经FDA批准上市的从老药里转变用途的治疗罕见病及市场急需的新药已有10只：
1.咪唑硫嘌呤：原为白血病治疗剂，现新增用途为免疫抑制剂，如用于器官移植后机体产生的排斥反应等。
2.博来霉素：原为抗肿瘤药物，现其新用途为治疗阿尔茨海默氏病。
3.秋水仙碱：原为抗痛风病药物，现新增用途为治疗心绞痛、冠心病等心血管疾病。
4.环孢菌素：原为免疫抑制剂，现新增用途为治疗Casltemar氏症。
5.盐酸依氟鸟氨酸：新增用途为治疗家族性腺瘤息肉病。
6.依维莫司：新用途为治疗神经内分泌肿瘤疾病。
7.组氨瑞林：新用途为治疗卟啉症。
8.英夫利昔单抗：新用途为治疗坏疽性脓皮病。
9.Α-干扰素：新用途为治疗毛细胞白血病。
10.利妥昔单抗：新用途为治疗非副肿瘤自身免疫性视网膜炎。
专利期过短限制市场前景
“药物再开发”长期以来一直是一个模糊不清的概念，过去几十年里被成功再开发而得以上市的老药大多凭人们偶尔发现，现在则完全不同了，药物科学家运用计算机模拟药物分子对靶体组织的作用等筛选方式，加上生物芯片技术的日臻完善，可帮助科研人员解决开发新药时的不少技术障碍。再加上老药的化学结构已被人们熟悉，故可主动选择其化学分子针对某种疾病的作用情况展开研究。这样一来就能大大加快老药再开发的步伐与速度。
更令人振奋的好消息是，老药中有很多产品对困扰全球总人口中15%～20%的8000多种罕见病均有可能开发出对症治疗新药。国外医药媒体认为：最有希望在2～3年内上市的老药新用途产品为上市超过30年之久的抗生素老产品头孢曲松，在美国此药已被证实可用于治疗并不十分罕见的疾病——进行性肌萎缩症（渐冻人）。
老药再开发还有一个令医药行业人士倍感兴趣的优势，即它的低成本优势。据美国NIH院长Collins教授介绍，开发一只“老药新做产品”平均花费资金不到3亿美元，而2010年开发一只NCE新药产品成本已高达12亿美元。
但有一点必须指出，国际专利组织目前对于从老药转化用途而成的新药其专利保护期过短，一般不超过7年。相比之下，NCE新药的专利保护期则长达17年。这对前期花了大量人力物力的老药再开发者来说是非常不公平的。故老药再开发虽然前景诱人，但其市场仍存在一些不确定因素。
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