https://www.cphi.cn 2024-04-23 16:23 来源：新药创始人
近日，上海天泽云泰生物医药有限公司及其全资子公司上海泰昶生物技术有限公司（以下简称“公司”）自主研发和生产的VGN-R09b获得国家药品监督管理局（以下简称“国家药监局”）签发的药物临床试验批准通知书，同意开展治疗原发性帕金森病（PD）和芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的临床试验。
VGN-R09b是国内第一个采用AAV递送双基因策略获批注册临床的基因疗法，也是第一个从治疗罕见病拓展到常见病的获批注册临床的基因治疗药物，是该产品及公司发展的一个重要里程碑。
公司董事长赵小平博士表示：本次国家药监局批准VGN-R09b同时开展两个适应症的临床试验，是从监管和科学的角度对VGN-R09b在目标人群使用安全、潜在获益以及产品质量的肯定，希望VGN-R09b以它良好的安全性和优越的有效性造福更多的患者。
关于帕金森
帕金森病（PD）是第二常见的神经退行性疾病，且帕金森病患病率的增长比许多其他神经退行性疾病更快。帕金森病估计影响到约1%的65岁以上人口和4%的85岁以上人口。中国65岁以上人群患病率为1.7%，与欧美国家相似。未来我国帕金森病患病人数将从2005年的199万人上升到2030年的500万人，几乎占全球帕金森病患病人数的一半。
关于AADC缺乏症
AADC（芳香族L-氨基酸脱羧酶）缺乏症是由于编码AADC的DDC基因中存在致病性突变，而AADC负责使L-DOPA（左旋多巴）和5-HTP（5-羟基色氨酸）分别形成神经递质多巴胺和5-羟色胺的脱羧酶。AADC的缺失影响了控制交感神经系统、情绪、认知和运动协调的关键神经递质的合成，表现为运动功能障碍、智力障碍和警觉性减弱及睡眠障碍等临床症状，在生命的前十年内有过早死亡的危险。目前，该疾病中国还没有正式的流行病学研究，在台湾开展的一项新生儿AADC缺乏症筛查项目，发现AADC缺乏症的出生发病率约为1/ 32,000。
关于VGN-R09b
VGN-R09b是公司自主研发和生产的基因治疗产品，使用重组AAV作为基因治疗载体，以递送有功能的AADC为基础恢复多巴胺的生成，从而发挥相应的潜在的治疗作用。通过局部纹状体注射的方式，使药物能够直接作用于发病部位，减少全身的给药剂量，从而减少相应的免疫反应等不良反应。理论上，基因治疗只需要注射一次就能起到相应的长期疗效。
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