近日,美国FDA加速批准Amicus Therapeutics公司的Galafold(migalastat)123mg硬胶囊用于体外检测证实存在特定α-半乳糖苷酶基因突变的法布里病成人患者,这意味着Galafold成为美国首个治疗法布里病的口服药物。
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