3月20日,Orchard Therapeutics公司官网发布公告披露了新获批的一次性基因疗法Lenmeldy(atidarsagene autotemcel)在美国商业化上市的相关细节,该药的定价为425万美元,用于治疗异染性脑白质营养不良(MLD)。
热门推荐: 基因疗法 , Orchard , LenmeldyOrchard Therapeutics公司公布了该公司开发的造血干细胞基因疗法OTL-101,在治疗腺苷脱氨酶缺乏症导致的严重联合免疫缺陷患者(ADA-SCID)的注册性临床试验的积极结果。
热门推荐: 造血干细胞 , Orchard , 免疫缺陷基因疗法Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司,致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日,该公司在美国血液学会(ASH2018)年会上公布了基因疗法OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)的临床概念验证证据。
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