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  • FDA批准罕见病新药Palynziq治疗经典遗传病 2018.05.28

    近日,BioMarin Pharmaceutical宣布Palynziq(pegvaliase-pqpz)注射剂获得美国FDA的标准批准(standard approval),用于降低苯丙酮尿症(PKU)成人患者的血液苯丙氨酸(Phe)水平 ,这些患者在现有管理下其血液Phe浓度无法控制在600微摩尔/升以内。

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