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FDA批准罕见病新药Palynziq治疗经典遗传病

https://www.cphi.cn   2018-05-28 11:32 来源:药明康德

近日,BioMarin Pharmaceutical宣布Palynziq(pegvaliase-pqpz)注射剂获得美国FDA的标准批准(standard approval),用于降低苯丙酮尿症(PKU)成人患者的血液苯丙氨酸(Phe)水平 ,这些患者在现有管理下其血液Phe浓度无法控制在600微摩尔/升以内。

       近日,BioMarin Pharmaceutical宣布Palynziq(pegvaliase-pqpz)注射剂获得美国FDA的标准批准(standard approval),用于降低苯丙酮尿症(PKU)成人患者的血液苯丙氨酸(Phe)水平 ,这些患者在现有管理下其血液Phe浓度无法控制在600微摩尔/升以内。值得一提的是,这是首个获批能通过帮助身体分解Phe来靶向PKU潜在病因的酶替代疗法。它也是BioMarin针对这一重要病症的第二款批准疗法。

       PKU是一种罕见的遗传病,在患者出生时就表现出来,会导致对大脑的各种累积**。在美国,每12,500个新生儿中就有1人受PKU影响。PKU表现为患者无法分解Phe,这是一种在所有形式的蛋白质中发现的氨基酸。如果不进行治疗,高水平的Phe会对大脑产生**,并可能导致严重的神经和神经**问题,影响人们思考、感受及行为方式。由于这些症状的严重性,婴儿在出生时即进行筛查,以确保他们得到及早诊断和治疗,避免智力障碍和其它并发症。患有PKU的患者需要终身管理,包括严格限制日常饮食,避免摄入大多数食物中存在的Phe。

       Palynziq是一种聚乙二醇化的重组苯丙氨酸解氨酶,用来替代PKU患者缺乏的苯丙氨酸羟化酶(PAH)以分解Phe。它的效果在临床试验中得到证实。在关键3期研究PRISM-2中,Palynziq与安慰剂相比显著降低了血液Phe水平(p<0.0001),抵达了血液Phe变化的主要终点。在PRISM-2双盲、安慰剂对照、随机停药期试验(RWP)中,患者以2:1的比例被随机分配继续接受Palynziq治疗(每日20 mg或每日40 mg)或接受安慰剂,持续8周。结果显示,Palynziq组患者可以维持血液Phe浓度,而安慰剂组患者的血液Phe浓度恢复到治疗前基线。

       “BioMarin很高兴能够为无法通过现有选择控制Phe水平的PKU成人患者提供这种重要的新疗法。Palynziq的批准是BioMarin员工十多年坚持不懈的结果,致力于为PKU成人患者带来治疗方案,”BioMarin董事长兼首席执行官Jean-Jacques Bienaimé先生说:“我们为这项医学成就感到自豪,并感谢FDA对我们的申请进行深思熟虑的审查。我们也感谢PKU患者和医学界继续合作并参与临床项目,促成这一有效疗法的批准。”

       “治疗PKU的目标是将血液Phe水平保持在医学指南中设定的范围内,因为Phe升高可能对大脑产生**并造成损害。Palynziq为我们提供了另一个非常需要的工具,帮助成人患者控制其Phe水平,这对于许多患者来说曾经是无法实现的。”俄勒冈健康与科学大学(Oregon Health & Science University )教授、3期研究研究员Cary Harding博士说。

       “对于那些虽然在严格管理但仍然无法控制Phe水平的PKU患者来说,Palynziq有可能成为一种革命性的疗法,”National PKU Alliance执行主任Christine Brown女士表示:“BioMarin已经为PKU群体提供了坚定的支持,并会继续进行创新医学研究,以推进这种罕见遗传病的治疗选择。”

       Palynziq预计将于6月底在美国上市。我们期待这款新药能为PKU患者带来更有效的治疗选择。

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