1月16日,FDA宣布批准Vertex Pharmaceuticals及其合作伙伴CRISPR Therapeutics共同开发的Casgevy (exagamglogene autotemcel) CAS9基因编辑细胞疗法,作为12岁及以上输血依赖性β-地中海贫血患者(TDT)的一次性治疗方法。
热门推荐: 基因编辑疗法 , CASGEVY , 宜明生物美国当地时间11月16日,Vertex Pharmaceuticals(福泰制药)和CRISPR Therapeutics宣布,其联合开发的CRISPR基因编辑疗法CASGEVY(exagaglogene autotemcel,exa-cel)获英国药品和医疗保健产品监管局(MHRA)授予有条件上市许可,用于镰刀状细胞贫血病(SCD)和输血依赖性β地中海贫血(TDT)的治疗。
热门推荐: CRISPR , 基因编辑疗法 , CASGEVY11月17日,Editas公司宣布,暂停全球首 个体内基因编辑疗法EBT-101的临床研究。背后原因,或许是由于EBT-101的疗效不及预期。当日,受这一消息影响,这家明星公司股价大跌10.12%,市值仅剩7.5亿美元,较巅峰时期的市值(68亿美元)缩水近90%。
热门推荐: Editas , 基因编辑疗法 , EDIT-1013月4日,艾尔建和Editas Medicine联合宣布,基因疗法AGN-151587(EDIT-101)用于遗传性失明疾病Leber氏先天性黑蒙症10型(LCA10)的1/2期临床已完成首例患者给药。这是世界上第一个在人体内给药的CRISPR基因组编辑药物。
热门推荐: 基因编辑疗法 , 首例患者给药 , 艾尔建/Editas今日,德国默克(Merck KGaA)宣布,该公司与Vertex Pharmaceuticals达成独家研发许可协议。Vertex公司获得两款DNA依赖性蛋白激酶(DNA-PK)抑制剂以及一款临床前化合物的研发许可,在基因编辑领域用于治疗6种特定遗传病适应症。
热门推荐: 默克 , Vertex , 基因编辑疗法日前,Intellia Therapeutics在欧洲基因和细胞疗法协会(European Society of Gene and Cell Therapy )年会上公布了使用基于CRISPR的疗法来治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(transthyretin amyloidosis,ATTR)的临床前数据。
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