https://www.cphi.cn 2021-11-04 09:42 来源：新浪医药新闻 作者：newborn
近日，由南京传奇生物科技与强生旗下杨森生物科技合作开发的BCMA CAR-T细胞疗法ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）在美国监管方面遭遇挫折：FDA已将cilta-cel的审查时间表延长了3个月。
这一点多少让人意外，要知道近几年，cilta-cel是美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上的宠儿，其卓越的临床数据不仅使其赢得了大量的赞誉，而且FDA在今年早些时候还授予其优先审查。南京传奇与杨森已组建了一个销售团队和营销平台，准备在预期的监管批准后就开始行动。但现在，在接下来的4个月里，所有这些被按下了暂停键。
FDA推迟cilta-cel审查，是由于该机构对这款CAR-T疗法有些疑问，需要时间来解决。按照优先审查时间表，其BLA最初的《处方药用户收费法》（PDUFA）目标日期为11月底，但现在，该机构已将其推迟到2022年2月28日。
为什么推迟？原因多少有点模糊。在一份简短的声明中，南京传奇和杨森表示，此次推迟是为了“有足够的时间审查最近提交的有关FDA信息请求后一项更新分析方法的信息。”
南京传奇与杨森在11月1日会见了FDA。双方表示，该机构未要求提供其他临床数据。Jefferies分析师与这些公司交谈后在发给客户的一份报告中称，FDA的信息请求“与CMC部分和最终产品的方法验证有关”，“与制造过程或批准前检查无关”。Jefferies仍有信心cilta-cel会获得批准，并认为此次延期对2家公司的长期影响甚微。
cilta-cel的上市申请基于一项开放标签1b/2期研究，该研究入组的是先前已尝试过3种治疗方法的复发和/或难治性多发性骨髓瘤（MM）患者。结果显示，单次输注治疗一年后，97%的患者实现缓解，67%的患者实现完全缓解。
这些数据引起了众多MM专家的注意。在与“领 先学术中心”的一位专家交谈后，RBC Capital Markets分析师在3月份给客户的报告中称，这位医生对cilta-cel“深刻而持久”的缓解印象深刻。该专家同时指出，cilta-cel也具有较高的**，因此她设想将会在健康状况更好的患者中开始使用这款疗法。
今年3月，来自百时美施贵宝和蓝鸟生物的BCMA CAR-T细胞疗法Abecma获得了美国FDA批准，成为全球第一个获得监管批准的BCMA CAR-T细胞疗法。南京传奇/杨森原本也希望能够顺利通过终点，但现在还需要等待更长的时间。事实上，Abecma在审查过程中也遭遇了一些挫折，其中甚至包括一份拒绝受理通知书，不过最终，这一问题很快得到了解决。
受cilta-cel监管方面的不利消息影响，周二上午，南京传奇股价在纳斯达克股市盘前交易中下挫近9%。
参考来源：Legend's status put on hold as FDA delays Janssen-partnered CAR-T decision
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