近日,在2024摩根大通(JP Morgan)年度医疗保健会议上,Sarepta Therapeutics的首席执行官Doug Ingram报告,其DMD基因治疗产品Elevidys在第四季度实现了1.31亿美元的收入。
热门推荐: FDA , Sarepta , Elevidys近日,在2024摩根大通(JP Morgan)年度医疗保健会议上,Sarepta Therapeutics的首席执行官Doug Ingram报告,其DMD基因治疗产品Elevidys在第四季度实现了1.31亿美元的收入。
热门推荐: FDA , Sarepta , Elevidys日前,辉瑞发布了杜氏肌营养不良症(DMD)基因治疗的早期临床数据,新数据引起了外界对其安全性问题的担心。接受治疗的前六人中有一人患急性肾损伤而住院治疗,导致分析师认为在DMD基因治疗上,辉瑞难敌Sarepta。
热门推荐: 辉瑞 , 杜氏肌营养不良症 , Sarepta今天Sarepta公布了其2E亚型肢带型肌营养不良症(LGMD2E)基因疗法MYO-101的第一批三位患者的生物标记数据。输入5x1013vg/kg的MYO-101后60天三位患者该基因表达蛋白 beta sarcoglycan在42-63%的肌纤维中表达、平均为51%,而20%即认为临床有意义。
热门推荐: 基因疗法 , 营养不良 , Sarepta要预测药物的发展趋势并不容易,尤其是免疫学和基因工程领域突破性的技术进展,让制药公司对待新药的方式发生了巨大变化,这些更是难以预测。4-5年前,免疫学方面的早期研究已然产生巨大的效果,到2017年,美国FDA已经迅速批准了两种嵌合抗原受体(CAR-T)细胞疗法
热门推荐: CAR-T , Sarepta , Yescarta近日,专注于罕见神经肌肉疾病治疗的生物制药公司Sarepta与基因治疗公司Lacerta达成3000万美元的股权交易,Sarepta最多可获得3项用于治疗CNS的基因治疗计划,包括开发Lacerta的庞培病基因治疗候选药物的独家权利以及另外两个候选药物的选择权。
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