近日，专注于罕见神经肌肉疾病治疗的生物制药公司Sarepta与基因治疗公司Lacerta达成3000万美元的股权交易，Sarepta最多可获得3项用于治疗CNS的基因治疗计划，包括开发Lacerta的庞培病基因治疗候选药物的独家权利以及另外两个候选药物的选择权。这也意味着，Sarepta将其基因治疗的候选药物扩大至11种。

       Lacerta拥有一系列专有的腺相关病毒（AAV）载体技术，以被评为基因治疗研究中心的佛罗里达大学授权的技术为研究基础，致力于开发治疗中枢神经系统和溶酶体贮积病的基因疗法。多位创始人都有领导临床阶段基因治疗计划的丰富经验，并在开发AAV载体技术方面取得了重大进展和贡献。

       其实，Sarepta公司的AAV基因治疗产品已经推进到临床，这次重金押宝Lacerta或许是看中了其在研发团队在AAV载体方面的丰富经验。

       AAV作为当下最热门的基因治疗载体之一，具有安全性好、宿主细胞范围广、免疫源性低、在体内能长时间表达外源基因等特点，是最有前途的基因治疗载体之一。由于其独特的生物学和生物物理学特性，AAV可用于多种疾病的广泛临床应用。

       FDA批准的首个体内基因治疗药物Luxturna，就是利用携带RPE65基因的AAV，治疗一种人类遗传性视网膜病变造成的视力丧失。目前，还有企业开发下一代AAV载体，以提高AAV载体的安全性和针对疾病类型的特异性。

       以下，小编精心整理了一份布局AAV基因治疗的研发企业名单。

       地址：美国马萨诸塞州

       合作方：诺华、辉瑞

       Spark致力于通过发展潜在的一次性基因疗法减轻遗传疾病，改善患者的生活。该公司于2015年纳斯达克上市，拥有FDA批准的首个基因治疗药物，是基因治疗行业的先行者。

       Spark的研发管线均基于其开发的AAV技术平台，针对遗传性视网膜疾病（IRD）、肝 脏介导的疾病、神经退行性疾病的治疗。目前，A型血友病基因疗法SPK-8011正在进行临床1/2期试验，授权辉瑞的B型血友病基因疗法SPK-9001已进行到临床3期。

       地址：美国马萨诸塞州

       合作方：/

       Solid是一家专注于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的生物技术公司。SGT-001是该公司的领先在研新药，能通过创新AAV9载体，将合成的抗肌萎缩蛋白基因递送至患者体内，治疗杜氏肌营养不良症的遗传根源。它曾获得美国FDA颁发的罕见儿童疾病认定（RPDD）、以及孤儿药资格。目前，该药物正在进行1/2期临床试验。

       地址：美国加州

       合作方：阿斯利康、罗氏、辉瑞、UniQure

       4DMT成立于2013年，是一家致力于研发和商业化治疗遗传性疾病相关的基因治疗产品的生物技术公司。4DMT开发了一个治疗载体发现平台Therapeutic VectorEvolution，通过创建优化和专有的AAV载体，使任何遗传疾病的患者都能获得一款私人订制专有的基因表达载体。该载体能够靶向患者特定的病变组织，且不引起机体的免疫反应。目前已经推出了靶向视网膜、心脏、肝 脏、大脑、骨骼肌以及肺部等组织的基因表达载体，主要针对严重的单基因遗传病。

       地址：美国加州

       合作方：/

       Ultragenyx成立于2010年，是一家致力于向市场推出用于治疗罕见和超罕见疾病的新产品的生物制药公司。目前，该公司拥有两个临床阶段的AAV基因治疗药物，分别是针对鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症的DTX301和针对糖原贮积病Ia型（GSDIa）的DTX401。

       地址：美国加州

       合作方：Regeneron、Lonza、Editas Medicine

       Adverum是一家针对严重的罕见和眼部疾病的未满足的医疗需求的临床阶段基因治疗公司。其利用基于下一代AAV的定向进化平台，开发了丰富的研发管线，包括用于治疗罕见疾病α-1抗胰蛋白酶（A1AT）缺乏和遗传性血管性水肿（HAE）以及湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）的候选产品。

       地址：美国波士顿

       合作方：Lonza、MEE（Massachusetts Eye andEar）

       生物技术创业公司Akouos是第一家使用基因疗法治疗听力损失的公司，其拥有基于下一代AAV载体平台。该公司于本周二宣布了5000万美元的A轮融资。