10月31日,美国食品和药物管理局(FDA)召开细胞、组织和基因治疗咨询委员会会议,针对Vertex Pharmaceuticals 与CRISPR Therapeutics 合作开发的CRISPR基因编辑药物exa-cel,开展脱靶问题的讨论。
热门推荐: FDA , CRISPR基因编辑 , exa-cel昨日,美国食品和药物监督管理局(FDA)批准首 款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法Casgevy用于治疗第二种疾病——12岁及以上输血依赖性β-地中海贫血(TDT)。
热门推荐: 地中海贫血 , CRISPR基因编辑 , CASGEVY2024年1月12日,丹纳赫与Jennifer Doudna及其创办的创新基因组学研究所合作启动Danaher-IGI Beacon for CRISPR Cures项目,致力于开发CRISPR基因编辑解决方案,旨在利用基因编辑疗法治疗数百种疾病。
热门推荐: CRISPR基因编辑 , HLH , Artemis-SCID2012年,CRISPR基因编辑横空出世。
热门推荐: FDA , CRISPR基因编辑 , exa-cel前沿技术迅速发展,取得突破性进展。以腺相关病毒(AAV)为载体的基因治疗和siRNA药物都有第二个药物获批上市,标志着技术的成熟应用。CRISPR和iPSC等技术在2019年取得重大突破,向临床应用迈出了重要的一步。
热门推荐: 基因治疗 , 囊性纤维化药物 , CRISPR基因编辑CRISPR作为目前最先进的基因编辑工具,除了应用于肿瘤治疗、辅助生殖领域等临床医学领域之外,新药开发领域是否也能开创性地使用这一先进技术?这是Hal Barron博士自2018年加入GSK担任研发部总裁后一直在谋划的事情。
热门推荐: 基因突变 , 葛兰素史克 , CRISPR基因编辑自闭症是一种严重的神经发育性疾病,目前中国自闭症患者已超1000万,且患病率呈现上升趋势。自闭症的发生机制目前仍不清楚。
热门推荐: 自闭症 , CRISPR基因编辑 , Shank3尖学术期刊《科学》最新上线发表的一篇论文中,Broad研究所、麻省理工学院McGovern脑研究所的张锋教授与其同事带来了一款全新的CRISPR基因编辑工具,利用“跳跃基因”,让DNA片段插入基因组变得更加容易。
热门推荐: DNA , 大肠杆菌 , CRISPR基因编辑在全球药物研发生态系统中,生物技术行业协会是关键参与者。他们是行业的倡导者,在国家监管和道德规范之下,致力于让复杂的科学实现其意义,从而满足公众对于更长寿和更健康生活的需求。
热门推荐: 药物研发 , 免疫疗法 , 数字医疗 , CRISPR基因编辑尽管DNA检测变得越来越快速、廉价和容易,但检测结果有时仍模棱两可,例如一些具有不确定意义的基因变异会阻碍对疾病风险的准确评估,心脏病亦是如此。
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