Axovant Sciences是一家临床阶段的生物技术公司,专注于开发一系列用于神经和神经肌肉疾病的创新基因疗法。近日,该公司公布了实验性帕金森基因疗法AXO-Lenti-PD和泰-萨克斯病(Tay-Sachs disease)基因疗法AXO-AAV-GM2的安全性和早期疗效数据。
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