Hemgenix是一款针对B型血友病的基因疗法,由美国生物制药公司BioMarin开发。
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热门推荐: 基因疗法 , B型血友病 , fidanacogene elaparvovec日前,uniQure公司公布了其治疗重度或中重度B型血友病患者的基因疗法ATM-061的2b期临床试验结果。在进行为期36周的随访后,三名患者凝血因子IX(FIX)活性平均达到正常值的45%。此外,该公司还公布了第一代基因疗法ATM-060的长达3.5年的临床试验随访结果,该疗法在所有患者中始终保持着良好疗效和耐受性。
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