硬纤维瘤是一种罕见的局部侵袭性软组织肿瘤,通常会使人衰弱和毁容,并能侵袭周围的健康组织,引起严重病态,包括剧烈疼痛、内出血、关节活动能力丧失,罕见情况下甚至导致死亡。12月27日,SpringWorks Therapeutics宣布已完成向FDA提交Nirogacestat治疗成人硬纤维瘤的新药申请。
热门推荐: γ分泌酶抑制剂 , 硬纤维瘤今日,SpringWorks Therapeutics公司宣布,美国FDA授予该公司开发的nirogacestat突破性疗法认定,用于治疗复发或难治性,无法切除的硬纤维瘤(desmoid tumors)或深部纤维瘤病(deep fibromatosis)。Nirogacestat是一款口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂。
热门推荐: FDA , 硬纤维瘤 , 创新抗癌疗法SpringWorks Therapeutics成立于2017年,总部位于加州斯坦福德。其主要产品是一个名为尼罗格司他(Nirogacestat)的口服小分子药物——γ分泌酶抑制剂。这款药物最初用来治疗一种罕见的软组织肿瘤——硬纤维瘤(DTs)。
热门推荐: 硬纤维瘤 , SpringWorks Therapeutics , 尼罗格司他硬纤维瘤是一类罕见、局部侵袭性肿瘤,关于这类患者的系统性治疗方案非常有限,甲氨蝶呤联合长春花碱化疗是唯一一个经过临床试验验证的方案。近日发布在Lancet Oncology杂志的DESMOPAZ研究,在进展型硬纤维瘤患者中评估帕唑帕尼和甲氨蝶呤联合长春花碱治疗的疗效和安全性。
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