近日Orchard Therapeutics宣布，美国食品和药物 管理局（FDA）已批准LenmeldyTM（又名OTL-200)，用于治疗异染性脑白质营养不良（metachromatic leukodystrophy,MLD)，包括负责编码芳基硫酸酯酶A(ARSA）的基因突变导致的芳基硫酸酯酶A(ARSA酶）活性降低的（a)晚发婴儿型，没有疾病的临床表现；(b）早发青少年型，临床表现出早期的疾病特征，还能够独立行走但已经出现发病前的认知衰退。
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