近日Orchard Therapeutics宣布,美国食品和药物 管理局(FDA)已批准LenmeldyTM(又名OTL-200),用于治疗异染性脑白质营养不良(metachromatic leukodystrophy,MLD),包括负责编码芳基硫酸酯酶A(ARSA)的基因突变导致的芳基硫酸酯酶A(ARSA酶)活性降低的(a)晚发婴儿型,没有疾病的临床表现;(b)早发青少年型,临床表现出早期的疾病特征,还能够独立行走但已经出现发病前的认知衰退。
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