生物技术公司如何使用CRISPR

       在一众CRISPR生物技术公司中，CRISPR Therapeutics在新药申请监管方面步伐领先。去年12月7日，其管线中的首个基因疗法CTX001递交了用于治疗β地中海贫血的临床申请。该临床试验将于2018年在欧洲进行，受试者是成年患者。这有望成为基于CRISPR技术的基因编辑疗法的首次人体试验（first in-human trial）。CRISPR Therapeutics还计划2018年在美国递交用CTX001治疗镰状细胞疾病的临床试验申请。

       CRISPR Therapeutics也已经与Vertex达成合作，共同开发治疗β地中海贫血以及镰状细胞疾病的基因疗法，这些合作是其体外基因疗法计划的一部分。在体外计划中，基因编辑先在人体外的细胞里完成，然后再将细胞回输到患者体内。此外，这家新锐也在研究肝 脏，肌肉和肺部等疾病的体内基因疗法。

       Intellia在基因编辑方面也有体内和体外项目，针对的也是镰状细胞疾病。此外，还跟Regeneron（再生元）合作研发转甲状腺素蛋白淀粉样变性（transthyretin amyloidosis）的基因疗法，这种疾病的特征是全身性异常蛋白质沉积。Alnylam和Ionis两家医药公司也正在采用不同的方法，分别称为RNA干扰和反义技术，来治疗这种疾病。

       Editas正在研究Leber先天性黑蒙的遗传性眼病（Leber congenital amaurosis）的基因编辑疗法，这是一种出生时导致视力严重丧失的疾病。同样，镰状细胞疾病和β地中海贫血也是Editas针对的疾病领域。

       分析师预计，Intellia和Editas将于2018年开始人体试验。

       ▲CRISPR Therapeutics首席执行官Sam Kulkarni博士（图片来源：CRISPR Therapeutics官方网站）

       CRISPR Therapeutics首席执行官Sam Kulkarni博士认为，监管机构对基因编辑的态度越来越开放。基因编辑的好处，同时也是潜在的挑战——就是它意味着永久性的修复。这些生物技术公司正在努力确保每次基因编辑都能“击中靶心”。

       他说：“我们已经能够进行基因编辑，并且使用分子的邮政编码（医药行业称为“靶标”）以精确的方式进行编辑，不会发生偏差。我们可以制造出高质量、符合药理学的基因编辑产品。”

       CRISPR生物技术公司的未来

       CRISPR Therapeutics首席执行官Kulkarni博士和Intellia公司前首席执行官Bermingham博士都表示，该领域具备三足鼎立的空间。

       分析师Samy女士则认为，定义市场容量是一个挑战。无论如何划分，市场都很大，而且很大程度上取决于公司针对的疾病类型。如果CRISPR技术能够治疗每年新诊断的所有单基因疾病，再加上现有的患者，这带来的潜力是巨大的。

       “一种产品不会治愈所有疾病。CRISPR领域能够容纳更多公司。”

       Kulkarni博士说：“CRISPR绝对称得上是生物医药领域划时代的进步，上一次是抗体药物的发现。基因泰克（Genentech，Roche的子公司）正是在上一波技术浪潮中崛起的。”

       “现在，CRISPR平台有望打造下一个大型生物技术王国。”

       参考资料：

       [1] Can CRISPR And These 3 Small Biotechs Cure 10,000 Diseases?

       [2] CRISPR Therapeutics官网

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