多发性硬化(MS)被称为“千面疾病”，是以中枢神经系统白质炎性脱髓鞘病变为主要特点的自身免疫病。该病常累及的部位为脑室周围白质、视神经、脊髓、脑干和小脑，在临床上常表现为是神经系统多部位功能障碍，易复发。该病还因为不同患者的症状和进展可能有很大的不同。不过每一个多发性硬化患者都有一个共同点：患者体内的自身免疫系统的细胞迁移到大脑中，在大脑中免疫系统的细胞破坏了髓鞘(神经纤维的保护外层)，结果短路发生了，阻碍了神经信号的正常传输。

       有业内人士表示，多发性硬化症是一种疾病，患者的免疫系统异常攻击中枢神经系统中神经细胞外面包裹著的髓鞘和支持组织，导致炎症和其他损害。关于多发性硬化症药物的开发，近期有报道传出多个好消息。

       如罗氏公司(Roche Holding AG, RHHBY)近日称，新数据显示，公司的药物Ocrevus可将复发型多发性硬化症患者需要助行器的风险降低49%。罗氏公司表示，对为期六年的三期随机对照扩展研究的分析显示，Ocrevus可降低复发型和原发型进行性多发性硬化症的疾病和残疾进展风险。

       赛诺菲(Sanofi)近日也宣布，其在研药物SAR442168(原研发代码：PRN2246)治疗复发型多发性硬化症(RMS)的IIb期研究达到了主要终点和次要终点。SAR442168是一种口服、脑渗透性、选择性、小分子布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，在I期临床中，该药显示了BTK结合以及穿透血脑屏障的能力。

       磁共振成像(MRI)显示，SAR442168显著降低了与多发性硬化症(MS)相关的疾病活动性，新的钆(Gd)增强T1和新的或扩大的T2高信号病变的数量相对减少≥85%。该研究中，SAR442168的耐受性良好，没有新的安全性发现。该药物有潜力成为解决大脑中多发性硬化症(MS)损伤来源的疾病修饰疗法。赛诺菲将启动4项III期临床试验，评估SAR442168治疗复发型和进展型多发性硬化症。

       另外，诺华(Novartis)近日也宣布，多发性硬化症药物Mayzent(siponimod)的新数据已发表于美国神经病学学会医学期刊《神经病学》(Neurology)4月份的补充期刊。这些数据建立在现有临床证据的基础上：在继发进展型多发性硬化症(SPMS)患者中，Mayzent已被证明可以减缓肢体残疾的进展，并能提供认知益处。尽管每个患者的多发性硬化(MS)病程都是独特的，但在复发缓解型多发性硬化症(RRMS)发病后的10年内，有1/4的RRMS患者在治疗过程中转变为SPMS。

       数据显示，与安慰剂转换组相比，Mayzent组患者3个月和6个月确认残疾进展(CDP)的可能性显著降低(分别为：p=0.0064和p=0.0048)，这突出了早期治疗的优势。新的数据还显示，与安慰剂转换组相比，Mayzent组的年化复发率(ARR)降低了52%(p<0.0001)。与安慰剂转换组相比，Mayzent组在6个月时确认的认知损害恶化的风险(根据符号数字模式测试)降低了23%(p=0.0014)。

       多发性硬化症是一种疾病，且因为不同患者的症状和进展可能有很大的不同。但是业内指出，尽管每例患者的多发性硬化症(MS)进程都是独特的，并受多种因素的影响，包括使用MS疾病修正治疗(DMT)，但据估计，高达80%复发缓解型多发性硬化症(RRMS)患者终会过渡到SPMS。因此，及早开始治疗以减缓残疾进展对患者而言至关重要。相信随着各种多发性硬化症药物好消息的传来，该疾病的风险也会降低。