https://www.cphi.cn 2023-12-05 15:20 来源：药智头条
美国时间9月12日，据Bio Space网站消息，波士顿生物技术公司 Rome Therapeutics 公布了其 B 轮延期融资结果，其投资者名单上新增了两家大牌制药公司：强生和百时美施贵宝为该公司追加了 7200 万美元的融资，使其融资总额达到了1.49 亿美元。
Rome Therapeutics 首席执行官Rosana Kapeller在一份声明中表示：此轮融资使Rome Therapeutics 能够将主要项目推进到临床试验阶段，并推进其产品线和平台，还将展示Rome Therapeutics对基因组暗物质，特别是其中的类病毒基因组的独特理解与研究转化为变革性疗法的能力。
基因组“暗物质”，其实就是基因组中的非编码RNA——不包含用于制造蛋白质的版图，构成了超过 95% 的人类基因组。之前的研究认为，非编码RNA不编码蛋白质，属于“垃圾”RNA。而随着研究的深入，科学家逐渐发现，非编码RNA含有丰富的信息，是生命体中有待探索的“暗物质”。目前已发现很多非编码RNA具有的重要生物学功能。随着研究的不断深入，RNA的“才能”也被逐一挖掘，它可以是具有催化作用的酶类物质，可以抵抗感染，可以作为基因调控因子。同时，越来越多的证据表明，一系列重大疾病的发生发展与非编码RNA调控失衡相关。
Rome Therapeutics 的主要候选药物是LINE-1逆转录酶抑制剂。LINE-1逆转录酶是一种病毒样蛋白，会引发免疫反应，从而导致自身免疫性疾病的发生。据Rome Therapeutics称，这种蛋白在患病细胞中表达，但在健康细胞中不表达，表明它有可能阻断致病性炎症，而不影响机体对感染的反应。
LINE-1 RT 抑制剂将用于包括狼疮在内的多种自身免疫性疾病。而B 轮延期融资基金将用于早期试验，包括 I 期和机制验证研究。
Rome Therapeutics的药物研发重点集中于人类基因组中98%的未知部分，即基因组暗物质，主要包括基因组非编码区的基因组重复。
Rome Therapeutics研发管线中的其他项目侧重于肿瘤学，即靶向表达高水平重复衍生抗原和重复诱导基因组不稳定性的癌细胞，以及神经退行性疾病。
Rome Therapeutics最初的 B 轮融资于 2021 年宣布进行，除了现有的投资者--ARCH Ventures、GV 和 Mass General Brigham Ventures 之外，还增加了赛诺菲的投资部门和其他投资者。本周二的 B 轮延期融资则增加了新的投资者：强生和百时美施贵宝。
对Rome的投资并非强生首次涉足基因组暗物质。2022 年，强生的风险基金参与了一家名为 Nucleome Therapeutics 的英国新型生物技术公司的A 轮融资。Nucleome 此轮融资金额高达4200 万美元。Nucleome 的首 个目标也是多发性硬化症、红斑狼疮和类风湿性关节炎等自身免疫性疾病。
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