Octapharma 将在 2024 年 2 月 6 日至 9 日于德国法兰克福举行的欧洲血友病及相关疾病协会 (EAHAD) 第 17 届年会上公布临床和科学数据，以推进对出血性疾病的理解和治疗

       Octapharma 将公布 wilate^® 和 Nuwiq^®的最新临床和科研成果

       顶/尖专家将在一场卫星研讨会、一次口头报告和六个海报展示中介绍有关血管性血友病 (VWD) 和 A 型血友病的新发现

       展示内容将包括 wilate^® 对血管性血友病 (VWD) 患者的预防疗效和安全性的新数据

       2024年1月19日

       在 EAHAD 2024 上展示 wilate^®

       WIL-31 是 VWD 领域最大规模的前瞻性预防研究，其中包含按需进行的磨合研究，用于患者个体内的比较。该研究表明，wilate^®预防疗法在降低各种类型 VWD 儿童和成人患者的出血率方面疗效卓著，而且适用于所有已知的出血部位。研究结果为 VWD 患者采用常规预防疗法提供了有力证据。

       "WIL-31 研究的新数据为在所有类型的 VWD 患者中使用 wilate^® 预防疗法提供了有力证据。这些研究结果促使美国批准 wilate^® 预防用途，为这些患者提供了更多的治疗选择。"– IBU Haematology 高级副总裁兼负责人 Larisa Belyanskaya。

       Octapharma 的卫星研讨会"转变 VWD 预防范式：聚焦 WIL-31 研究"将深入探讨 WIL-31 研究的发现：

       Jan Astermark（瑞典）将探讨相较于 A 型血友病，VWD 预防性治疗不足的问题

       Robert F. Sidonio Jr.（美国）将阐述 WIL-31 的研究结果何以对 VWD 预防性治疗的现状造成冲击

       将以 WIL-31 研究中的三个互动病例介绍 wilate^®预防疗法的疗效：

       由来自亚特兰大的 Robert F. Sidonio Jr. 介绍儿童 VWD 病患

       由来自萨格勒布的 Ana Boban 介绍经常流鼻血的成人

       由来自德布勒森的 Csongor Kiss 介绍经期大量出血的女性

       卫星研讨会将于欧洲中部时间 2 月 7 日（星期三）17:30-18:45在 Panorama Room 2 举行。

       Ana Boban 将于欧洲中部时间 2 月 9 日（星期五）08:30-10:00 在 SLAM 第 6 分会场发表题为"使用血浆来源的血管性血友病因子/凝血因子 VIII 浓缩剂进行常规预防，可有效减少血管性血友病儿童和成人患者的鼻出血" (OR04) 的口头 SLAM 报告，阐述预防 VWD 患者频繁流鼻血的重要性以及 wilate^®在这种情况下的预防效果。

       两个海报展示提供对 WIL-31 研究结果的更多看法：

       PO213：在 WIL-31 研究中，在使用血浆来源的血管性血友病因子/凝血因子 VIII 浓缩剂进行预防治疗期间，凝血因子 VIII 和血管性血友病因子没有蓄积

       PO194：在 WIL-31 研究中，在使用血浆来源的血管性血友病因子/凝血因子 VIII 浓缩剂进行预防治疗期间，使用抑制剂治疗血管性血友病

       在 EAHAD 2024 上展示 Nuwiq^®

       除了在凝血级联中的作用外，新的证据表明 FVIII 还会影响血小板和内皮细胞的功能。使用重组 FVIII (rFVIII) 浓缩剂进行替代治疗已成为治疗 A 型血友病患者的主要方法，但目前尚不清楚 rFVIII 浓缩剂的改性对血小板和内皮细胞功能的影响是否存在差异。与其他 rFVIII 浓缩剂相比，Nuwiq^® 在体外试验中与活化血小板的结合程度更高，而在另一项研究中，Nuwiq^®比其他 rFVIII 浓缩剂对内皮细胞功能的影响更大：

       PO027：重组因子 VIII 浓缩剂与血小板的不同结合对血小板功能的影响

       PO024：研究凝血因子 VIII 在内皮细胞功能中的作用

       对于 A 型血友病等罕见疾病，无法在临床研究中直接比较治疗方法。在这种情况下，可以采用间接治疗比较方法来比较不同治疗方法的效果。其中匹配调整间接比较法 (MAIC) 是一种行之有效的间接比较方法。Nuwiq^® 以药代动力学为指导的个性化预防治疗与其他治疗方法的疗效已采用 MAIC 进行比较：

       PO041：在 A 型血友病患者中，对使用 simoctocog alfa 的个性化预防与使用 efanesoctocog alfa 的标准预防进行匹配调整的间接比较

       PO042：在 A 型血友病患者中，对使用 simoctocog alfa 的个性化预防与使用 emicizumab 的标准预防进行匹配调整的间接比较

       "Octapharma 的核心价值观是全力改善患者的生活，支持临床和科学研究项目是我们实现这一承诺的必要手段。我们很高兴能在 EAHAD 2024 上展示这些研究成果。"—Octapharma 董事会成员兼国际业务部负责人 Olaf Walter。

       关于 Nuwiq^®

       Nuwiq^®(simoctocog alfa) 是第 4 代重组因子 VIII (rFVIII) 蛋白，源自人类细胞系，未经化学修饰或与任何其他蛋白融合1。在培养过程中不含人源性或动物源性添加剂。不含非人类蛋白抗原表位，与血管性血友病因子具有高度亲和性1。Nuwiq^®治疗已在九项1-3 已完成的临床试验中进行了评估，包括 201 名接受过治疗（190 人）1 、108 名未接受过治疗2 的重症 A 型血友病患者。Nuwiq^®提供 250 IU、500 IU、1,000 IU、1,500 IU、2,000 IU、2,500 IU、3,000 IU 和 4,000 IU 八种规格4。Nuwiq^® 已获准用于治疗和预防各年龄组 A 型血友病（先天性 FVIII 缺乏）患者的出血4。

       关于 wilate^®

       wilate^® 是一种高纯度人类血管性血友病因子/凝血因子 VIII (VWF/FVIII) 浓缩剂，在生产过程中采用双重病毒灭活步骤5。未添加白蛋白作为稳定剂5。经过纯化过程，VWF 与 FVIII 的比率达到与普通血浆近似的 1:15。wilate^® 含有一种 VWF 三重结构以及与普通人血浆类似的大分子量多聚体含量5。wilate^®提供 500 IU 和 1000 IU 两种规格。6wilate^® 在仅使用去氨加压素 (DDAVP) 无效或存在使用禁忌时，用于预防和治疗血管性血友病 (VWD) 患者的大出血或手术出血，同时还用于治疗和预防 A 型血友病（先天性 FVIII 缺乏）患者的出血6。

       参考文献：

       1. Lissitchkov T et al.Ther Adv Hematol?2019; 10:2040620719858471.

       2. Liesner RJ et al.Thromb Haemost 2021; 121:1400-8.

       3. Octapharma AG; Data on file.

       4. Nuwiq® Summary of Product Characteristics.

       5. Stadler M et al.Biologicals 2006; 34:281-8.

       6. wilate® Summary of Product Characteristics.

       消息来源：Octapharma AG