杜氏肌营养不良,是一种X染色体罕见病,以神经肌肉退行性病变为特征,并最终会因心肺功能衰竭而死亡。由于其罕见病的特征,全球该领域孤儿药的开发相对不多。
热门推荐: 杜氏肌营养不良 , golodirsen , viltolarsen今年上半年,美国FDA已批准25款创新药。第三季度,还有多款新药面临FDA的重要审查决定。外媒BioPharmaDive指出,有5款新药特别值得关注。
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