今年上半年，美国FDA已批准25款创新药。第三季度，还有多款新药面临FDA的重要审查决定。外媒BioPharmaDive指出，有5款新药特别值得关注。

       belantamab mafodotin

       这是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体药物偶联物（ADC），由葛兰素史克（GSK）开发，用于治疗多发性骨髓瘤（MM）。BCMA是一种重要的B细胞生物标志物，广泛存在MM细胞表面，是一个热门免疫治疗靶点。目前，有多家药企正在针对该靶点开发MM疗法，且有多个疗法接近关键里程碑，包括百时美施贵宝的CAR-T疗法ide-cel。GSK的产品有望最先批准上市，成为全球首个BCMA靶点疗法。

       Belantamab mafodotin预计将在本月获得FDA批准。值得注意的是，该药与一种角膜病变的眼部相关副作用相关，而其他竞争疗法可能在更高的疗效和更易控制的副作用方面提供竞争优势。今年5月，ide-cel遭FDA拒绝受理，在欧盟已进入加速评估，有潜力成为首个上市的BCMA CAR-T细胞疗法。

       viltolarsen

       该药由日本新药株式会社子公司NS Pharma开发，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。2016年，Sarepta公司药物Exondys 51获得FDA批准治疗DMD，这是该机构近期历史上最具争议的决定之一，该药是一种被称为“外显子跳过”的基因治疗方法，是第一个专门针对DMD患者的药物。2019年底，Sarepta第二款药物Vyondys 53被批准用于不同类型的DMD患者。

       Viltolarsen旨在治疗与Vyondys 53相同的DMD患者，作用机制与上述两款药物相似。不过，在发表于JAMA Neurology杂志上的研究结果表明，该药可能比Vyondys 53更好，尽管在不同试验中比较药物可能会产生误导。与Sarepta一样，NS也向FDA提供了有限的证据，支持viltolarsen申请的研究主要测试了药物是否增加了肌营养不良蛋白的产生，特别是缺乏安慰剂对照。

       然而，在批准了Exondys 51和Vyondys 53之后，FDA似乎已经表示，愿意接受早期数据，只要有足够说服力。针对viltolarsen，FDA预计将在8月作出决定。

       filgotinib

       该药由吉利德与Galapagos合作开发，治疗类风湿性关节炎（RA）正在接受FDA审查。该药是双方研究合作的重心，该合作最初于2015年签署，在去年通过51亿美元协议进行了扩展。

       作为JAK抑制剂家族的成员，filgotinib首先针对的是RA。目前已有另外3种JAK抑制剂被批准治疗RA，分别为辉瑞Xeljanz、礼来Olumiant、艾伯维Rinvoq。不过，华尔街部分分析人士认为，filgotinib比其他JAK抑制剂更安全，但FDA似乎将血栓风险视为该类药物的特征。吉利德和Galapagos仍认为filgotinib可以脱颖而出，并指望着8月份FDA的批准来证明这一点。

       roctavian

       该药是一款基因疗法，由BioMarin开发，用于治疗A型血友病。如果获批，对于仍在兴起的基因治疗领域来说将是一个重要的时刻。虽然该药并不会是第一个批准的基因疗法，但Roctavian有望成为第一个血友病基因疗法。

       Roctavian也反映了基因疗法可以提供的实质性好处。研究表明，这种疗法基本上消除了出血事件，能够大大减少患者对凝血因子替代疗法的依赖程度。重要的是，在接受Roctavian一次性给药多年后，许多患者仍继续维持无出血事件和摆脱输注凝血因子的治疗益处。

       BioMarin计划将Roctavian的价格定为300万美元。该公司的理由是，当采用凝血因子替代疗法时，重度A型血友病的每年花费高达100万美元。相比之下，Roctavian的价值显而易见。最近，该公司公布了早期临床试验患者的4年随访数据，虽然患者体内的凝血因子活性水平随着时间的推移似乎在下降，但仍然产生凝血因子VIII蛋白，而在A型血友病患者中，这种VIII蛋白水平严重降低或缺失。

       risdiplam

       该药由罗氏和PTC Therapeutics开发，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），预计在8月24日获得FDA的审查决定。如果获批，该药将为SMA提供第三种疗法，第一种口服疗法。

       罗氏和PTC表示，risdiplam与市面上的两种疗法相比具有优势。渤健的Spinraza是第一个SMA疗法，需要通过脊柱注射给药，诺华的一次性基因疗法Zolgensma则通过静脉注射治疗SMA婴儿。罗氏和PTC向FDA提交了涵盖婴儿到成人及不同疾病严重程度广泛类型患者的研究数据，然而，这样的做法却导致FDA将其审查延长了3个月，以便审查来自一项针对不那么严重的青少年和成人SMA的研究数据。

       Risdiplam是一种口服液体，口服后呈全身分布，可持续增加中枢神经系统和外周组织的SMN蛋白水平，已显示可改善全部3种类型SMA患者的运动功能。如果获批，该药将成为治疗所有3种类型SMA的第一个口服药物。

       参考来源：5 FDA approval decisions to watch in the 3rd quarter