渤健与lonis联合开发的反义寡核苷酸(ASO)疗法Qalsody(tofersen)获FDA加速批准上市,用于治疗具有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化(SOD1-ALS)。
热门推荐: ALS , tofersen , 反义寡核苷酸药物肌萎缩侧索硬化症(ALS)作为一种罕见病,今年迎来了里程碑式进展。AMX0035作为FDA批准的第三种ALS新药,有望为ALS患者带来新选择。而且,渤健的Tofersen 也已递交监管申请,多款不同作用机制的ALS新药进入临床后期,预计不远的将来ALS患者将迎来更多新选择。
热门推荐: ALS , 利鲁唑 , tofersen近日,渤健公布反义寡核苷酸药物tofersen关键3期VALOR研究的顶线结果。该研究正在评估tofersen用于治疗超氧化物歧化酶1(SOD1)突变的肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者。
热门推荐: 肌萎缩侧索硬化症 , 渤健 , tofersen近7万人在网上签署了一份请愿书,要求Biogen(渤健)向一名患者提供实验性肌萎缩侧索硬化症(ALS)药物,但这家制药公司决定坚持不提供治疗。
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