https://www.cphi.cn 2023-12-04 09:37 来源：药智头条
9月5日，据新加坡基因医学公司Wave Life Sciences官网消息，其已提交首 个RNA编辑疗法临床候选药物WVE-006的首 个临床试验申请（CTA），用以治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。
WVE-006 是一种首 创 GalNAc 偶联 RNA 编辑寡核苷酸 （“AIMer”），设计机制为纠正SERPINA1 Z等位基因编码的信使 RNA （mRNA） 中的单碱基突变，从而实现功能性野生型 α-006 抗胰蛋白酶（M-AAT）蛋白的恢复和循环。
WVE-006也是第一个进入临床开发的RNA编辑程序，而RNA编辑是一种有前景的新治疗方式，能够探索更多疾病生物学的未开发领域。Wave预计将于今年第四季度开启首次人体临床项目，并将于2023年提供接受WVE-006治疗的AATD患者的AAT蛋白恢复数据。
AATD是一种可影响肺和肝脏功能的遗传疾病，由于缺乏具有正常功能的α-1抗胰蛋白酶（AAT），新生儿可能出现肝炎综合征，成年人则可能出现肝纤维化，甚至发展为肝硬化和肝细胞癌。该疾病的主要病理特点是突变型AAT蛋白的积累，这些突变的蛋白会损害肝脏和肺部。
提交WVE-006的首 个CTA，标志着Wave正式开启了全球首 个RNA编辑治疗候选药物的临床开发。作为GalNAc-RNA编辑寡核苷酸，WVE-006具有可逆性和可重复给药特征，以及不需频繁皮下给药的潜力，有望彻底改变AATD的治疗方式。
WVE-006目前的临床开发计划包括健康志愿者以及具有纯合子PiZZ突变的AATD患者，旨在通过恢复血清中的M-AAT蛋白来提供有效的机制验证途径。
Wave Life Sciences是一家临床阶段的RNA药物公司，也是RNA疗法赛道的先行者。Wave致力于通过PRISM开发跨多种治疗方式的一流药物，PRISM是该公司专有的发现和药物开发平台，可提供三种RNA靶向方式（编辑、剪接和沉默，包括siRNA和反义RNA），可实现立体纯寡核苷酸的精确设计，以优化治疗性寡核苷酸的药理学特性。
2022年12月13日，Wave与GSK宣布了一项战略合作，利用Wave的多模式RNA平台（包括WVE-006）以推进新型遗传靶点的寡核苷酸疗法。这项发现合作最初有四年的研究期。根据协议，Wave获得了1.73亿美元的前期现金和股权，同时也获得了研究资金。Wave还有资格获得高达33亿美元的潜在里程碑付款，包括WVE-006和GSK八个合作项目的近期临床前和临床里程碑以及特许权使用费。
在WVE-006项目上，Wave获得22.5亿美元开发和上市里程碑付款，以及高达30亿美元销售相关的里程碑付款。
在与GSK的合作基础上，一方面Wave预计目前现金和现金等价物足以支撑至2025年的运营支出；另一方面，通过其他合作项目其在 RNA 编辑领域的领先地位得以巩固。
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