2023年2月17日,聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司(以下简称"邦耀生物")又迎来了一个利好消息,其针对输血依赖型β-地中海贫血的基因编辑治疗产品(管线代号:BRL-101)的多中心1期注册性临床试验,在广西医科大学第一附属医院完成了首例成人重型地贫的治愈,患者于2023年1月16日成功出院,目前已达到摆脱输血依赖的标准,正式"脱贫"。这项突破性的消息,无疑为全国乃至全球的β-地中海贫血"老大难群体"成人重型地贫患者打了一剂强心针,让他们再次看到了生命的希望。
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