2018年最畅销孤儿药TOP10

https://www.cphi.cn 2018-05-10 17:31 来源：新浪医药新闻

近日，医药咨询公司Igeahub发布《2018年最畅销的10款孤儿药》榜单显示，按销售额排名，在2017年，TOP10孤儿药合计销售额290.66亿美元，约占孤儿药市场的23.44%。

6、Imbruvica

研制公司：艾伯维

2017年全球销售额：15.8亿美元

Imbruvica是一种布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，活性药物成分为ibrutinib，通过抑制肿瘤细胞复制和转移所需的BTK发挥抗癌作用，该药能够阻断介导恶性B细胞不可控地增殖和扩散的信号通路，帮助杀死并降低癌细胞数量，延缓癌症的恶化。目前，该药已获批的适应症包括：非霍奇金淋巴瘤、套细胞淋巴瘤、Waldenstrom巨球蛋白血症、边缘区淋巴瘤、慢性移植物抗宿主病。

7、Keytruda

研制公司：默沙东

2017年全球销售额：14.02亿美元

Keytruda是一种PD-1肿瘤免疫疗法，活性药物成分为pembrolizumab，作用机制与Opdivo相同。Keytruda已获批用于多种类型癌症的治疗，包括：非小细胞肺癌、黑色素瘤、头颈部鳞状细胞癌、霍奇金淋巴瘤、微卫星高不稳定性癌症、膀胱癌、胃癌。

8、Pomalyst

研制公司：新基

2017年全球销售额：13.11亿美元

Pomalyst是一种免疫调节剂，活性药物成分为pomalidomide，这是第三代沙利度胺类似物，药效比沙利度胺和第二代产品来那度胺更高、**更小，具有抗肿瘤活性、免疫调节活性、血管生成抑制活性。已获批的适应症为多发性骨髓瘤。

9、Yervoy

研制公司：BMS

2017年全球销售额：10.53亿美元

Yervoy是一种CTLA-4肿瘤免疫疗法，活性药物成分为ipilimumab，是一种单抗药物，能有效阻断CTLA-4。CTLA-4是一种T细胞活化的负调控因子，Yervoy与CTLA-4结合后，能阻断CTLA-4与其配体CD80/CD86的相互作用，增强T细胞的活化和增殖。Yervoy在黑色素瘤患者中的疗效作用机制，是间接通过T细胞介导的抗肿瘤免疫反应。该药已获批的适应症为黑色素瘤，此外，Yervoy+Opdivo免疫组合已获批治疗黑色素瘤、肾细胞癌。

10、Orkambi

研制公司：Vertex

2017年全球销售额：9.8亿美元

Orkambi是一种CFTR矫正剂，适应症为携带F508del纯合子突变的囊性纤维化，活性药物成分为ivacaftor和lumacaftor，前者是一种CFTR增强剂，通过增强细胞膜上CFTR蛋白通道打开概率促进氯化物运输；后者是一种CFTR矫正剂，可改善F508del-CFTR蛋白的构象稳定性，使加工及转运至细胞表面的成熟蛋白增加。（新浪医药编译/newborn）

文章参考来源：10 Best Selling Orphan Drugs 2018

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