2月7日，两款新药被CDE同日拟纳入突破性治疗品种，分别是箕星药业的「CK-3773274片」和联拓生物的「Mavacamten胶囊」，拟定适应症均为梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。

       肥厚型心肌病（HCM）是一种常见的常染色体显性遗传性心肌疾病，特征为心室壁呈不对称性肥厚，常侵及室间隔，心室内腔变小，左心室血液充盈受阻，左心室舒张期顺应性下降，可导致衰弱症状和心脏功能障碍。HCM患者主要表现为运动耐量下降、疲劳、呼吸急促和胸痛。根据左心室流出道有无梗阻，HCM可分为梗阻性和非梗阻性肥厚型心肌病，其中梗阻性HCM约占2/3。

       HCM是35岁以下及青少年运动员猝死的主要原因之一，据估算全球每500人中就有1位HCM患者，而我国是世界上HCM患者最多的国家,预计约有超过100万患者。

       目前，HCM缺乏针对性疗法，其中oHCM目前推荐的治疗药物包括β-受体阻滞剂、非二氢吡啶类钙离子通道拮抗剂和丙吡胺等均为经验性治疗，是否能够改善梗阻性肥厚型心肌病的生活质量目前尚未行前瞻性研究。

       关于CK-3773274片

       CK-3773274（aficamten，前称CK-274）是Cytokinetics公司开发的一款新型口服小分子心肌肌球蛋白抑制剂，通过直接与心肌肌球蛋白在一个独特和选择性的变构结合位点结合，来降低心肌收缩力，从而阻止肌球蛋白进入收缩状态。2020年7月，箕星药业与Cytokinetics公司达成独家许可协议，获得了该药在大中华区的研发和商业化授权。

       2021年7月公布的2期临床研究REDWOOD-HCM的队列1和2结果显示：与安慰剂相比，CK-274治疗10周后，患者平均静息左室流出道平均压力梯度（LVOT-G；队列1和队列2：分别为：p=0.0003、p=0.0004）、平均Valsalva动作后LVOT-G（队列1和队列2：分别p=0.001、p<0.0001）相对基线有统计学意义的显著降低。而且，与安慰剂组（7.7%）相比，大多数接受CK-274治疗的患者（队列1为78.6%，队列2为92.9%）在第10周达到了治疗目标，即静息梯度<30 mmHg、Valsalva后梯度<50 mmHg。LVOT-G的降低发生在CK-274开始治疗的2周内，在剂量滴定开始的2-6周内达到最 大值，并持续到10周治疗结束。

       关于Mavacamten胶囊

       mavacamten（MYK-461）是一种新型、口服、心肌肌球蛋白变构调节剂，被认为通过抑制过度的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成来降低心肌收缩力，被开发用于治疗以心脏过度收缩和心脏舒张充盈受损为内在原因的疾病。2020年7月，该药被FDA授予治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的突破性药物资格。

       目前，mavacamten治疗oHCM的适应症申请正在欧美接受审查，不过其在美国的NDA审查时间惨遭FDA延长，PDUFA日期延长至2022年4月28日。而mavacamten 的监管申请是基于其在有症状oHCM患者中开展的关键3期研究EXPLORER-HCM的积极结果：mavacamten显示出强大的治疗效果，在症状、功能状态和生活质量方面有临床意义的改善，同时显示出缓解左室流出道梗阻的能力，达到研究的所有主要终点和次要终点。

       mavacamten由MyoKardia公司开发。2020年8月，联拓生物与MyoKardia公司达成合作，获得该药在中国大陆、中国香港、中国澳门、中国台湾、泰国和新加坡的开发和商业化授权。2020年10月，BMS以131亿美元现金、溢价60%收购MyoKardia公司获得mavacamten。业界非常看好此药，Evaluate Vantage在2022年的报告中预测该药2026年销售额为17亿美元。BMS的数据显示，该药在2029年的非风险调整收入可能超过40亿美元。

       此次，CK-3773274和mavacamten被CDE拟纳入突破性治疗品种，将加速其在国内的上市进程，期待未来其可以早日在国内获批上市，造福oHCM患者。