https://www.cphi.cn 2023-12-19 10:38 来源：辉大基因官微
2023年12月19日，辉大基因今天宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)授予HG302儿科罕见病药物资格认定（RPDD），HG302是一种全新的CRISPR-Cas12DNA编辑疗法，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。DMD是一种致命的神经肌肉疾病，主要影响男孩，全球每5000名男婴中约有1人患有DMD。这也是辉大基因继HG004（重磅|辉大基因首 款眼科基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定）和HG204（全球首 个|辉大基因RNA编辑疗法HG204获FDA授予的孤儿药及儿科罕见病药物双认证，用于MDS治疗）之后，第三个被授予RPDD的项目。
传统的CRISPR-Cas9技术应用于体内基因编辑时，存在基因编辑效率有限、脱靶修饰发生率较高、病毒递送包装受限、及复杂专利纠纷等问题。辉大基因依托其专有的HG-PRECISE?技术平台，利用AI和深度机器学习的测序系统，鉴定并经过一系列进化获得新型高保真Cas12i变体hfCas12Max?。hfCas12Max?系统的尺寸小于Cas9系统，更适合单个病毒载体包装和递送，在哺乳动物细胞中具有比SpCas9和LbCas12a更低的脱靶活性和更高的编辑效率。此外，Cas12i美国专利已获授权，保障其商业化应用。
RPDD是针对美国18岁以下患者人数少于20万的儿科罕见病药物资格认定。若HG302的生物药上市许可申请（BLA）获得FDA的批准，辉大基因将有资格获得一张优先审评券（PRV）。PRV具有很高的价值，不仅可以被用于后续任何产品上市申请时的加速审评，也可以被出售给第三方，近年来转让均价超过1亿美元。
关于HG302
HG302是一种新型CRISPRDNA编辑疗法，通过单个病毒载体将高保真Cas12（hfCas12Max）和靶向人DMD基因第51号外显子剪接供体（SD）位点的CRISPRRNA递送到肌肉中。该位点将被HG302破坏，从而允许第51号外显子跳跃，形成从第50到53号外显子的正确开放阅读框，恢复功能性肌营养不良蛋白的表达，进而改善肌肉功能。
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