https://www.cphi.cn 2023-12-29 10:14 来源：药智数据 作者：姚姚乐
8月7日，北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）宣布，pre-B轮亿元融资后，再次获得数千万元加轮融资。本轮融资由国科嘉和独家投资完成。锦篮基因同时表示将启动AAV基因药物商业化生产基地建设。
图片来源：药智数据企业版——投资格局数据库
据药智数据显示，此前的pre-B轮亿元融资被用于提升锦篮基因AAV制品生产规模和商业化能力，支持其新药产品注册上市。
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关于锦篮基因
锦篮基因是一家以AAV载体递送技术介导的基因治疗药物开发为核心业务的国家高新技术企业，专注于遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗药物开发，并通过推进罕见病基因药物研发和临床应用，更深入认识生命健康，将基因治疗技术及产品从罕见病过渡到慢性病和其它重大疾病的治疗和康复。
目前，锦篮基因已有多款药物获国家药品监督管理局批准开展临床试验，包括用于1、2、3型脊髓性肌萎缩症、早发型及晚发型庞贝病和高甘油三酯血症伴急性胰腺炎的基因药物。
图片来源：BJGC锦篮基因公众号
在全球范围内，当前已知7000余种罕见疾病，尽管罕见病总和发病率相对较低，但因我国人口基数大，罕见病在中国其实也并不“罕见”。国内罕见病治疗主要依靠进口及仿制药品，且普遍存在“境外有药，境内无药”的困境，国内罕见病孤儿药治疗特 效药品则更为紧缺。
绝大多数罕见病是由基因突变导致，基因治疗可以通过增补功能缺失的基因片段以实现更精准有效的长效性靶向治疗，从疾病源头改善患者的生存状态。目前在国外已有7种针对罕见病的AAV基因治疗药物获批上市，而国内该领域仍处于空白状态。
锦篮基因掌握了基因治疗药物核心的AAV载体高效生产的国际领先工艺，在给药方式上充分考虑临床需求及疾病致病机理，设计开发了一系列自主创新的基因治疗管线。首 个基因药物针对脊髓性肌萎缩症（SMA）采用鞘内注射的方式，显著降低了治疗的AAV用量，临床试验进度国内领先。研发平台上有庞贝病等多个适应症的基因治疗药物，具有差异化竞争优势，助力我国在这项先进生物制药产业里保持国际一流的水平与竞争力。
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