https://www.cphi.cn 2024-01-11 09:44 来源：企业公告 作者：木棉
2024年1月11日，和黄医药 (中国)有限公司 (简称 "和黄医药" 或 "HUTCHMED") 今日宣布索乐匹尼布用于治疗成人原发免疫性血小板减少症患者的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局（"国家药监局"）受理并予以优先审批。索乐匹尼布是一种开发用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病的新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（"Syk"）抑制剂。
继2022年1月取得突破性治疗品种后，新药上市申请获受理并纳入优先审批。
在既往接受过至少一种治疗的成人原发免疫性血小板减少症患者中开展的 ESLIM-01 III期研究的数据支持了此项新药上市申请。
ESLIM-01研究的数据支持了此项新药上市申请。ESLIM-01是一项索乐匹尼布在中国开展的随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，共纳入188名既往接受过至少一种治疗的慢性成人原发免疫性血小板减少症患者。2023年8月，和黄医药宣布该研究成功达到了其主要终点，即与接受安慰剂治疗的患者相比，接受索乐匹尼布治疗的患者的持续应答率取得了具有临床意义和统计学意义的显著改善。包括总体应答率和安全性在内的所有次要终点亦已达到。完整的研究数据将于适当的时候公布。ESLIM-01 研究的概念验证研究结果已于《柳叶刀·血液病学 (The Lancet Haematology)》发表。
索乐匹尼布于2022年1月获国家药监局纳入突破性治疗品种，用于ESLIM-01研究所探索的适应症。国家药监局将索乐匹尼布纳入突破性治疗品种，作为用于防治严重危及生命的疾病，且尚无有效防治手段或与现有治疗手段相比具有明显临床优势的创新药物。
关于索乐匹尼布
索乐匹尼布是一种新型、选择性的Syk抑制剂，每日一次口服用药。Syk作为B细胞受体和Fc受体信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的B细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。
于《柳叶刀·血液病学 (The Lancet Haematology)》上发表的中国I/II期研究结果显示，索乐匹尼布为经治的免疫性血小板减少症患者带来快速且持久的血小板计数改善。在接受每日一次300mg的II期临床试验推荐剂量（"RP2D"）的患者中， 40%的患者出现持续应答，即在研究的第14至24周期间，6次随访中至少有4次的血小板计数大于或等于50×109/L。所有接受RP2D剂量治疗的患者既往均曾接受过糖皮质类固醇激素治疗，其中80%的患者既往曾接受过血小板生成素或血小板生成素受体激动剂治疗。在研究的第24周期间接受任何剂量治疗的患者中，7%的患者因治疗期间不良事件（TEAE）导致剂量减少或中断，但未出现停药。截至整个研究的24周内，未出现发生于超过一名患者的3级或以上治疗期间不良事件。
索乐匹尼布目前正在临床研究中，其安全性和疗效尚未得到任何监管机构的评估。和黄医药目前拥有索乐匹尼布在全球范围内的所有权利。除了免疫性血小板减少症外，索乐匹尼布用于治疗温抗体性自身免疫性溶血性贫血（NCT05535933）和惰性非霍奇金淋巴瘤（NCT03779113）的研究亦在进行中。
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