本周，热点不少，审评审批方面，最值得关注的是国外两条消息，即Enhertu获FDA批准治疗HER2阳性实体瘤以及传奇生物/强生Carvykti获FDA批准二线治疗多发性骨髓瘤；研发方面，多个药物启动临床，比如礼来IL-13抗体在中国40家医院启动Ⅲ期临床，针对皮肤病；交易及投融资方面，最值得一说的就是，普方生物被Genmab全现金收购，总交易额18亿美元；其他方面，CDE发布《司美格鲁肽注射液生物类似药体重管理适应症临床试验设计指导原则（征求意见稿）》。

       本周盘点包括审评审批、研发、交易及投融资和其他四大板块，统计时间为4.1-4.6，包含24条信息。

       审评审批

       NMPA

       上市

       批准

       1、4月3日，NMPA官网显示，益普生的醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）获批新适应症，用于：不可切除、高分化或中分化、局部晚期或转移性胃肠胰神经内分泌瘤（GEP-NETs）成人患者，以改善无进展生存期；用于类癌综合征成人患者，接受本品治疗时可减少短效生长抑素类似物应急治疗的频率。这是一款可进行深部皮下自我注射的生长抑素类似物（SSA）类药物，此前已经于2019年在中国获批用于肢端肥大症治疗。

       申请

       2、4月2日，CDE官网显示，君实生物的昂戈瑞西单抗新适应症申报上市，推测本次新适应症为单药治疗原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症（他汀不耐受和心血管风险中低危）患者。昂戈瑞西单抗是由君实生物自主研发的重组人源化抗PCSK9单克隆抗体。

       3、4月3日，CDE官网显示，九源基因的3.3类生物制品司美格鲁肽注射液生物类似药申报上市，拟用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。这也是中国 第一家申报上市的司美格鲁肽生物类似药。司美格鲁肽是一款新型长效胰高糖素样肽-1受体（GLP-1R）激动剂药物，临床主要用于改善2型糖尿病（T2DM）的血糖控制和肥胖或体重超重患者的治疗。

       临床

       批准

       4、4月1日，CDE官网显示，海思科1类新药HSK16149胶囊新适应症获批临床，拟用于治疗中枢神经病理性疼痛。HSK16149是一款口服GABA类似物，此前已经在中国递交了针对糖尿病周围神经痛和带状疱疹后神经痛的新药上市申请。

       5、4月2日，CDE官网显示，正序生物的CS-101注射液获批临床，拟用于治疗重型β-地中海贫血。正序生物将在中国开展Ⅰ期临床研究。CS-101注射液是正序生物利用变形式碱基编辑器tBE开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。

       6、4月2日，CDE官网显示，徐诺药业1类新药XP-102获批临床，拟用于治疗BRAFV600突变阳性的晚期实体瘤患者。XP-102是该公司正在主导开发的拟用于实体瘤的一种高效的广谱RAF抑制剂，它能结合BRAF激酶的DFG-out（非活性）构象。

       7、4月3日，CDE官网显示，恩华药业的1类新药NH103草酸盐片获批临床，拟用于抗抑郁。NH103具有独特的作用机制，其对常用抗抑郁靶点5-羟色胺转运蛋白（SERT）和抗抑郁活性增效靶点5-HT2A/5-HT2C受体均有较强且均衡的抑制活性。

       申请

       8、4月2日，CDE官网显示，辉瑞的两款firstinclass三抗申报临床。PF-07264660是一款靶向白介素4（IL-4）、IL-13和IL-33的三特异性抗体，于2022年8月进入临床开发阶段。PF-07275315则是一款靶向IL-4、IL-13和胸腺基质淋巴生成素（TSLP）的三特异性抗体。

       FDA

       上市

       批准

       9、4月1日，FDA官网显示，阿斯利康的Danicopan（Voydeya）获批上市，作为标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab）或Soliris（eculizumab）的附加疗法，用于治疗临床上经历显著血管外溶血（EVH）的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。Danicopan属于first-in-class口服补体因子D抑制剂。

       10、4月5日，FDA官网显示，传奇生物/强生的西达基奥仑赛（Carvykti）新适应症获批，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）患者，这些患者既往至少接受过一线治疗，包括一种蛋白酶体抑制剂（PI）和一种免疫调节剂（IMiD)且对来那度胺耐药。Carvykti是第一个且唯一获批用于多发性骨髓瘤患者二线治疗的BCMA靶向疗法，包括CAR-T疗法、双特异性抗体和ADC药物。

       11、4月6日，FDA官网显示，阿斯利康和第一三共的德曲妥珠单抗（Enhertu）获加速批准，用于治疗既往接受过全身治疗且没有令人满意的替代治疗方案的不可切除或转移性HER2阳性（IHC3+）实体瘤成人患者。德曲妥珠单抗是一款靶向HER2的抗体药物偶联物（ADC）。

       申请

       12、4月1日，FDA官网显示，卫材和渤健递交仑卡奈单抗（Lecanemab，商品名：Leqembi）静脉注射（IV）剂型的补充生物制品许可申请（sBLA），用于维持治疗早期阿尔茨海默病（AD）患者，即存在轻度认知障碍或处于轻度痴呆阶段的AD患者。仑卡奈单抗是一种用于治疗AD的人源化单克隆抗体。

       13、4月2日，FDA官网显示，第一三共和阿斯利康递交Datopotamabderuxtecan（Dato-DXd）的BLA申请，用于既往接受过至少一种全身治疗的不可切除或转移性HR阳性、HER2低表达或阴性（IHC0、IHC1+或IHC2+/ISH-）乳腺癌成人患者，这些患者疾病已经进展并且不适合内分泌治疗。Dato-DXd是第一三共和阿斯利康合作开发的一款靶向TROP2的ADC。

       临床

       批准

       14、4月5日，FDA官网显示，驯鹿生物的全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（伊基奥仑赛注射液，研发代号CT103A）获批临床，拟用于治疗难治性全身型重症肌无力（gMG）。该产品此项适应症中国IND于今年1月份已获中国NMPA批准。

       快速通道资格

       15、4月2日，FDA官网显示，荣昌生物的泰它西普被授予快速通道资格，用于治疗干燥综合征。2023年底，该适应症全球多中心Ⅲ期临床已获FDA批准。泰它西普是一种新型全人源的BLyS和APRIL双靶抑制剂，类风湿性关节炎适应症已申报上市。

       研发

       临床状态

       16、4月3日，ClinicalTrials官网显示，百利天恒启动了一项Ⅲ期、随机、开放标签、多中心研究（NCT06343948），旨在评估BL-B01D1对比医生选择的化疗在至少一线化疗失败后不可切除的局部晚期、复发性或转移性HR+/HER2-乳腺癌患者中的疗效和安全性。BL-B01D1是百利天恒根据HER3/EGFR双抗SI-B001开发的双抗ADC。

       17、4月3日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，中美瑞康的第一款小激活RNA（saRNA）药物RAG-01在澳大利亚GenesisCare完成了人体试验的首例受试者给药。RAG-01是一款特异性靶向激活肿瘤抑制基因p21的双链saRNA药物，通过RNAa机制激活p21基因的表达，以抑制肿瘤细胞增殖、诱导细胞凋亡和衰老的效果。

       18、4月4日，ClinicalTrials官网显示，默沙东启动了一项在研口服选择性KRASG12C抑制剂MK-1084联合帕博利珠单抗（Keytruda）一线治疗含有KRASG12C突变且肿瘤表达PD-L1（TPS≥50%）转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的Ⅲ期临床试验。

       19、4月4日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，礼来启动了一项lebrikizumab注射液治疗中重度特应性皮炎的国际多中心（含中国）Ⅲ期临床研究。该研究计划在中国40家医院召开，拟入组390人。Lebrikizumab是Almirall公司和礼来联合开发的IL-13特异性抗体疗法，已经于去年11月在欧盟获得批准上市，用于青少年和成人中度至重度特应性皮炎患者。

       临床数据

       20、4月4日，CandelTherapeutics公布了CAN-2409联合伐昔洛韦和化疗用于交界性可切除胰腺癌的Ⅱ期研究最新数据。CAN-2409是一种在研的溶瘤病毒疗法，该疗法利用腺病毒载体将单纯疱疹病毒来源的胸苷激酶基因转运到注射部位的肿瘤细胞中，在这里胸苷激酶能将通用抗疱疹药物（例如用作前药的更昔洛韦、阿昔洛韦和伐昔洛韦）转化为有毒的核苷酸类似物，抑制DNA的复制和修复。

       交易及投融资

       21、4月1日，康哲药业宣布，其通过全资附属公司康哲美丽与Incyte公司就开发和商业化选择性口服JAK1抑制剂povorcitinib订立合作和许可协议，获得该产品在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区，以及东南亚十一国的研究、开发、注册及商业化的独家许可权利，以及在这些区域内生产产品的非独家许可权利。

       22、4月3日，Genmab和ProfoundBio宣布，两家公司已经达成最终协议，Genmab将以全现金交易形式收购ProfoundBio。ProfoundBio致力于开发下一代ADC和ADC技术，用于治疗特定类型癌症，包括卵巢癌和其他表达FRα的实体瘤。Genmab将以18亿美元现金收购ProfoundBio，交易结束时支付（根据ProfoundBio的期末净债务和交易费用进行调整）。

       23、4月5日，强生宣布，与ShockwaveMedical达成最终协议，将以每股335.00美元的交易价格现金收购后者的所有流通股，交易价值约为131亿美元。该交易预计将于2024年年中完成。ShockwaveMedical是创新血管内碎石术（IVL）技术的领先且唯一供应商，这种技术是一种微创、基于导管的钙化动脉病变（如钙化CAD和PAD）治疗方法，也是唯一可以治疗内膜和内侧钙化的技术。

       其他

       24、4月3日，CDE官网公示，为指导中国司美格鲁肽注射液生物类似药的临床研发，提供可参考的技术标准，CDE撰写了《司美格鲁肽注射液生物类似药体重管理适应症临床试验设计指导原则（征求意见稿）》。征求意见时限为自发布之日起一个月。