近年来,核酸药物已在病毒、高胆固醇、基因表达编辑、视觉失明和肝静脉阻塞等类疾病治疗中崭露头角,体现出核酸药物领域的巨大潜力和优势。目前,研究进展较快且已在临床中应用的核酸药物主要有ASOs、siRNA、mRNA和核酸适配体。
热门推荐: mRNA , ASOs , 核酸药物核酸药物指各种具有不同功能的DNA或RNA,可直接作用于致病的靶基因或靶信使RNA,在基因水平上发挥治疗疾病的作用。作为基因治疗的一种形式,治疗性核酸被用于转录后的基因沉默或激活治疗,与传统药物在蛋白水平上的作用相比,具有特异性高、强效和疗效持久的优势。
热门推荐: ASOs , 核酸药物 , 圣诺医药从人们首次发现反义寡核苷酸(Antisense oligonucleotides, ASOs)具有干扰mRNA和调节蛋白质表达的性能,到最近FDA批准一款治疗脊髓性肌萎缩的ASOs药物,这期间经历了近40年的漫长积淀。
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