当地时间5月31日,罗氏旗下基因泰克(Genentech)宣布,美国FDA批准扩大了对罗氏口服疗法Evrysdi(risdiplam)的人群使用范围,用于治疗年龄为2个月以下的脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿。
热门推荐: 诺华 , 渤健 , SMA药物百健(Biogen)近日在阿根廷门多萨举行的第23届世界肌肉协会(WMS)年会上公布了脊髓性肌萎缩症(SMA)药物Spinraza(nusinersen)II期临床研究NURTURE新的分析数据。该研究是一项正在进行的开放标签、单组疗效和安全性研究,共入组了25例经基因检测诊断为SMA的婴儿,并在疾病症状前阶段给予了Spinraza治疗。
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