近日,Dicerna Pharmaceuticals公司宣布,美国FDA授予其在研RNAi疗法DCR-PHXC突破性疗法认定,用于治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)。FDA突破性疗法认定旨在加快治疗严重疾病的创新疗法的研发和评估速度。
热门推荐: FDA , RNAi疗法 , 遗传性肝 脏疾病CRISPR基因编辑技术有很大的作为,科学家们的终极目标是将其应用于疾病治疗。10月9日,《Nature Medicine》期刊同时发表两篇文章,揭示改良版的CRISPR技术成功预防或治疗小鼠的两种遗传性肝 脏疾病。更重要的是,其中有一项研究是在胚胎阶段进行的。
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