今日,专注于开发严重罕见病新药的生物医药公司Ultragenyx Pharmacetical和GeneTx公司联合宣布,将合作开发GTX-102,一种用于治疗安格曼综合征(Angelman syndrome)的反义寡核苷酸(ASO)疗法。
热门推荐: 天使综合征 , GTX-102 , 反义寡核苷酸疗法研究描述了泛素连接酶UBE3A通过调控磷酸酶PP2A的激活因子PTPA的泛素化降解,进而影响磷酸酶活性的一条信号通路,并且揭示了该信号通路的异常是介导UBE3A缺失导致的天使综合征的新的病理机制,为治疗该疾病提供了新的药物靶点。
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