多个囊性纤维化疗法

       【公司】福泰制药、Galapagos

       分析师认为，福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）依然是制药巨头观望的“猎物”，因为其开发的用于治疗囊性纤维化的三联复方药物的新一轮Ⅱ期临床数据将于今年得到，且其VX-661/Orkambi复方（用于12岁及以上年龄的CTFR基因F508del突变携带者或纯合子的囊性纤维化患者）也有望获得FDA批准。但该公司未来面临的竞争威胁也可能会更加突出，因为Galapagos公司的囊性纤维化新药也十分出众，虽然其比福泰制药晚了大约两年。

       Larotrectinib

       【适应症】TRK融合癌症

       【公司】Loxo Oncology/拜耳

       Larotrectinib主要用于携带NTRK融合基因、不可手术切除或转移性实体瘤成人及儿童患者的治疗，与肿瘤组织类型无关。Loxo公司在上个月宣布，其已经向FDA提交了larotrectinib的新一轮新药申请。此前不久，Loxo公司与拜耳（Bayer）达成共同开发larotrectinib的合作关系。在此期间，罗氏也收购了生物技术公司Ignyta。后者的entrectinib也是用于治疗携带NTRK融合基因的实体瘤患者。

       去年，默沙东的Keytruda获得FDA批准，成为第一个用于特定基因突变的多种实体瘤的治疗药物，即由微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺失（dMMR）基因变异引起的，不可手术切除或转移性的实体瘤。

       ALXN1210

       【适应症】阵发性睡眠性血红蛋白尿症

       【公司】亚力兄制药

       亚力兄制药（Alexion Pharmaceuticals）的ALXN121治疗新发的和转型的阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的Ⅲ期临床试验结果将于今年晚些时候得到，若数据乐观，该公司在生物技术领域会得到新的关注，ALXN1210也有望代替Soliris成为亚力兄制药的畅销产品。

       PNH领域出现了更多竞争对手，亚力兄对ALXN1210的期望也因此升高。ALXN1210或许可为患者带来更多的便利，但关键在于它是否具有疗效优势。

       AVXS-101

       【适应症】脊髓性肌肉萎缩症

       【公司】AveXis

       2016年年底，百健（Biogen）和Ionis制药联合开发的Spinraza获得上市批准，成为首个脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药。现在AveXis也想分一杯羹，基于强劲的Ⅰ期临床数据，其新药AVXS-101今年晚些时候可以提交用于治疗1型SMA患者的申请。同时，百健也将启动其针对SMA患者的实验性基因疗法的临床试验。

       Epidiolex

       【适应症】Lennox-Gastaut/Dravet综合征

       【公司】GW制药

       近年来，GW制药的Epidiolex的临床支持数据一直在稳步积累，最近其进入了上市审评阶段，预计今年晚些时候将会获得FDA批准，用于治疗Lennox-Gastaut综合征（又称儿童期弥漫性慢棘-慢波（小发作变异型）癫痫性脑病）和Dravet综合征（又称婴儿严重肌阵挛性癫痫）。