Patisiran

       【适应症】遗传性ATTR淀粉样变性

       【公司】Alnylam/赛诺菲

       去年9月，Alnylam制药及合作伙伴赛诺菲（Sanofi）公布了其RNAi药物Patisiran的Ⅲ期临床研究的首份积极数据，并很快向FDA提交了该药的上市申请。Patisiran主要用于遗传性ATTR淀粉样变性的治疗，预计将在2018年或2019年获得上市批准。

       Apalutamide

       【适应症】前列腺癌

       【公司】强生

       目前强生（Johnson & Johnson）还没有公布apalutamide的晚期临床研究数据，但其已经向FDA提交了关于apalutamide用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌（CRPC）的上市申请，FDA最近授予了该药优先审评资格。2013年，基于Apalutamide（原名为ARN-509）在CRPC的Ⅱ期临床数据，强生以6.5亿美元预付款加3.5亿美元的里程碑费用收购了Aragon制药。

       新剂型/新适应症

       Semaglutide（口服剂型）

       【适应症】糖尿病

       【公司】诺和诺德

       去年年底，诺和诺德（Novo Nordisk）的Ozempic（semaglutide）获得FDA批准，有望巩固其在GLP-1激动剂市场的领先地位。若口服剂型的semaglutide也能取得积极的Ⅲ期临床试验数据，其市场地位将进一步提高。专家认为，如果口服型semaglutide的疗效与注射剂相当，该药将有可能使糖尿病的治疗发生革命性变化，加速GLP-1类药物在糖尿病早期治疗中的应用。

       PD-1/L1抑制剂

       【适应症】非小细胞肺癌

       【公司】多家

       2018年或许是确定PD-1和PD-L1抑制剂在非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗中该如何发挥作用的关键年份。阿斯利康（AstraZeneca）和百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）的Ⅲ期临床试验数据将公布，根据其就能确定PD-（L）1/CTLA-4抑制剂联合应用治疗NSCLC的疗效是否优于化疗。

       尽管过去一年来人们对这个联合疗法的信心已经逐渐下降，但PD-（L）1与化学疗法相结合的疗效已经过验证，并赢得了认可。到今年年底，PD-（L）1/CTLA-4抑制剂联用与当前标准疗法的比较结果也将出炉。

       近日，默沙东宣布Keytruda联合化疗（培美曲塞和铂类药物）一线治疗转移性非鳞状NSCLC的关键Ⅲ期KEYNOTE-189研究取得令人振奋的结果，其可显著延长患者总体生存和无进展生存期。

       Imfinzi

       【适应症】Ⅲ期NSCLC

       【公司】阿斯利康

       去年，阿斯利康消无声息地打了一场胜战，因为其Ⅲ期PACIFIC试验得到了积极的结果，表明PD-L1抑制剂Imfinzi可显著提高先前对现有标准疗法有响应的Ⅲ期NSCLC患者的无进展生存期。预计阿斯利康会在今年晚些时候更新这项研究的整体生存数据，这也许能确保Imfinzi的这项新适应症得到FDA和EMA的批准。然后，公司的重点将转为提高医生对该药的使用率，因为在Ⅲ期NSCLC患者治疗上，Imfinzi有望领先其它PD-（L）1抑制剂竞争对手2～3年而提前得益。

       此外，去年首批CAR-T疗法——诺华（Novartis）的Kymriah和吉利德的Yescarta获批上市，今年这个市场仍旧是制药行业关注的焦点，人们都在观望这个革命性科学成果的商业化能否成功。

       FDA也将对Juno Therapeutics的JCAR017的新增数据进行详细审查，看看这个CAR-T疗法的有效性和安全性是否具有优势。其早期数据较为亮眼，但在去年11月ASH年会上的报告显示其并无出众之处。

       与此同时，Spark治疗公司的基因疗法Luxturna的商业化也受到广泛关注。

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