美国政府2022年出台的IRA（Inflation Reducation Act，《通货膨胀降低法案》）对于药价上涨做出了限制，要求制药公司为自己药物价格设定的涨幅低于通货膨胀率，否则需要向联邦政府保险计划Medicare支付回扣。对于药物价格，也立法允许联邦政府对于Medicare覆盖的特定药物与制造商进行价格谈判。

       对于药价上涨的限制，很多制药公司在每年两度的"涨价季"中选择了避其锋芒的隐忍态度，已上市药物价格的涨幅一般选择在5%左右，很少有人敢冒天下大不韪地将药价涨幅设定在10%以上。然而，有研究发现，药物开发商在制定新药价格方面的表现就有些•拈花不语•般地心照不宣了。2022年，新上市的药物平均价格已经到达22万美元，而2021年上半年的新药价格为18万美元，涨幅超过20%。JAMA发表的一篇论文支持了这点，2008 年至 2021 年间，美国新药上市价格以每年20%的幅度增长。

       天下熙熙，皆 为 利 来。制药公司的最终目的其实也是为了攫取尽可能高的利润。但如果在价格涨幅上对其进行挤压的话，他们必然会选择在初始价格上做文章，毕竟真正盈利的黄金时期是在专利或者市场独占期到期之前。尤其是一旦被联邦政府选中进行价格谈判的话（小分子药物9年之后，生物制剂13年之后），他们的药物可能不得不选择降价。因此制药公司在新药上市的定价选择上，通常可能会要未雨绸缪地选择高水位价格。这一点可以从2023年上市的新药定价上以微知著。

       2023年FDA的CDER批准了55款NME和新生物制剂药物，其价格从全年600美元到180万美元不等。

       1. Leqembi（lecanemab-irmb）

       • 开发商：Eisai & Biogen

       • 批准时间：2023年1月6日

       • 适应症：阿尔茨海默病

       • 药物模态：单抗

       • 患者群体：美国650万65岁以上阿尔茨海默病

       • 价格：批发采购成本 (WAC) 为每年 26500 美元

       2. Brenzavvy（Bexagliflozin）

       • 开发商：Theracos

       • 批准时间：2023年1月20日

       • 适应症：2型糖尿病

       • 分子模态：小分子

       • 价格：每年600美元左右

       • 是否针对罕见病：否

       • 患者群体数量：美国3600万左右

       3. Jaypirca（Pirtobrutinib）

       • 开发商：礼来

       • 批准时间：2023年1月27日

       • 适应症：成人复发性或难治性套细胞淋巴瘤

       • 分子模态：小分子

       • 患者群体数量： 每年将近2万新患者

       • 标价：每年25万2000美元

       • 是否针对罕见病：否

       4. Orserdu（Elacestrant）

       • 开发商：Stemline

       • 批准时间：2023年1月27日

       • 适应症：晚期或转移性乳腺癌

       • 分子模态：小分子

       • 标价： 每年28万8千美元

       • 是否针对罕见病：否

       5. Jesduvroq（Daprodustat）

       • 开发商：GSK

       • 批准时间：2023年2月1日

       • 适应症：慢性肾病引起的贫血

       • 分子模态：小分子

       • 标价： 30片 1mg，133美元，折合一年1596美元

       • 是否针对罕见病：否

       6. Lamzede（velmanase alfa-tycv）

       • 开发商：Chiesi

       • 批准时间：2023年2月16日

       • 适应症：α-甘露糖苷贮积症

       • 分子模态：酶替代疗法

       • 标价： 每年145万6千美元（70 kg患者）

       • 是否针对罕见病：是

       7. Filspari（Sparsentan）

       • 开发商：Travere

       • 批准时间：2023年2月17日

       • 适应症：减少原发性免疫球蛋白 A 肾病患者的蛋白尿

       • 分子模态：小分子

       • 标价： 每年118800美元

       • 是否针对罕见病：是

       • 美国患者数量：大约15万人

       8. Skyclarys（Omaveloxolone）

       • 开发商：Reata

       • 批准时间：2023年2月28日

       • 适应症：弗里德赖希共济失调

       • 分子模态：小分子

       • 标价： 每年37万美元

       • 是否针对罕见病：超罕见病

       • 美国患者数量：大约5000人

       9. Zavzpret（Zavegepant）

       • 开发商：辉瑞

       • 批准时间：2023年3月9日

       • 适应症：偏头痛

       • 分子模态：小分子

       • 标价： 每瓶（10 ml，6喷）1168美元，每年大约71050美元

       • 是否针对罕见病：否

       • 美国患者数量：大约4000万人

       10. Daybue（Trofinetide）

       • 开发商：Acadia

       • 批准时间：2023年3月10日

       • 适应症：雷特综合征

       • 分子模态：小分子（多肽）

       • 标价： 每年37万5千美元

       • 是否针对罕见病：超罕见病

       • 美国患者数量：6000-9000人

       11. Rezzayo（Rezafungin）

       • 开发商：Cidara

       • 批准时间：2023年3月22日

       • 适应症：念珠菌血症和侵袭性念珠菌病

       • 分子模态：小分子（多肽）

       • 标价： 1瓶（200 mg）2063美元

       • 是否针对罕见病：否

       12. Zynyz（retifanlimab-dlwr）

       • 开发商：Incyte

       • 批准时间：2023年3月22日

       • 适应症：转移性或复发性局部晚期默克尔细胞癌

       • 分子模态：单抗

       • 标价： 每年18万美元左右（以Keytruda为标准估算）

       • 是否针对罕见病：超罕见病

       • 美国患者数量：三千人左右

       13. Joenja（Leniolisib）

       • 开发商：Pharming

       • 批准时间：2023年3月24日

       • 适应症：活化磷酸肌醇 3-激酶 δ 综合征

       • 分子模态：小分子

       • 标价： 每年54万7500美元

       • 是否针对罕见病：超罕见病

       • 全球发病率：每百万人1-2人

       14. Qalsody（Tofersen）

       • 开发商：Biogen

       • 批准时间：2023年4月25日

       • 适应症：成人超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 基因突变肌萎缩侧索硬化症

       • 分子模态：反义寡核苷酸

       • 标价： 每年16万美元

       • 是否针对罕见病：超罕见病

       • 美国患者：ALS患者16000-32000人，其中2%为SOD1-ALS

       15. Elfabrio（pegunigalsidase alfa-iwxj）

       • 开发商：Chiesi

       • 批准时间：2023年5月9日

       • 适应症：法布里病

       • 分子模态：酶替代疗法

       • 标价：估计每年超过30万美元

       • 是否针对罕见病：是

       • 美国患者：每四至六万人一人

       16. Veozah（Fezolinetant）

       • 开发商：Astellas

       • 批准时间：2023年5月12日

       • 适应症：更年期引起的中度至重度潮热

       • 分子模态：小分子

       • 标价： 每年6600美元

       • 是否针对罕见病：否

       17. Miebo（Perfluorohexyloctane）

       • 开发商：Bausch + Lomb

       • 批准时间：2023年5月18日

       • 适应症：干眼病

       • 分子模态：小分子

       • 标价： 每年5292美元

       • 是否针对罕见病：否

       18. Epkinly（epcoritamab-bysp）

       • 开发商：Genmab/AbbVie

       • 批准时间：2023年5月19日

       • 适应症：复发性或难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤

       • 分子模态：双特异性抗体

       • 标价： 每年45万美元

       • 是否针对罕见病：是

       • 美国患者人数：30400人

       19. Xacduro（sulbactam, durlobactam）

       • 开发商：Innoviva Specialty Therapeutics

       • 批准时间：2023年5月23日

       • 适应症：医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关性细菌性肺炎

       • 分子模态：小分子

       • 标价： 每剂170美元

       • 是否针对罕见病：是

       • 美国患者人数：4万

       20. Paxlovid（nirmatrelvir, ritonavir）

       • 开发商：辉瑞

       • 批准时间：2023年5月25日

       • 适应症：Covid-19

       • 分子模态：小分子（多肽，拟肽）

       • 标价： 5天剂量1390美元

       • 是否针对罕见病：否

       21. Posluma（flotufolastat F 18）

       • 开发商：Blue Earth Diagnostics

       • 批准时间：2023年5月25日

       • 适应症：前列腺癌患者的正电子发射断层扫描成像一起使用

       • 分子模态：小分子（多肽）

       • 标价： 未知

       • 是否针对罕见病：否

       22. Inpefa （Sotagliflozin）

       • 开发商：Lexicon

       • 批准时间：2023年5月26日

       • 适应症：心力衰竭

       • 分子模态：小分子

       • 标价： 每年12000美元

       • 是否针对罕见病：否

       23. Columvi（glofitamab-gxbm）

       • 开发商：Genentech

       • 批准时间：2023年6月12日

       • 适应症：弥漫性大 B 细胞淋巴瘤

       • 分子模态：双特异性抗体

       • 标价： 8.5个月35万美元

       • 是否针对罕见病：否

       24. Litfulo（Ritlecitinib）

       • 开发商：辉瑞

       • 批准时间：2023年6月23日

       • 适应症：严重斑秃

       • 分子模态：小分子

       • 标价： 每年4万9千美元

       • 是否针对罕见病：否

       25. Rystiggo（rozanolixizumab-noli）

       • 开发商：UCB

       • 批准时间：2023年6月26日

       • 适应症：成人全身性重症肌无力

       • 分子模态：单抗

       • 标价： 每瓶6050美元，每六周72600美元。

       • 是否针对罕见病：是

       26. Ngenla （somatrogon-ghla）

       • 开发商：辉瑞

       • 批准时间：2023年6月27日

       • 适应症：生长障碍

       • 分子模态：蛋白质

       • 标价：35 kg儿童每年10万美元

       • 是否针对罕见病：是

       • 影响人群：每四千至一万人中一人

       27. Beyfortus（nirsevimab-alip）

       • 开发商：阿斯利康/赛诺菲

       • 批准时间：2023年7月17日

       • 适应症：预防呼吸道合胞病毒 (RSV) 下呼吸道疾病

       • 分子模态：单抗

       • 标价：495美元一剂

       • 是否针对罕见病：否

       28. Vanflyta（Quizartinib）

       • 开发商：Daiichi Sankyo

       • 批准时间：2023年7月20日

       • 适应症：急性髓性白血病

       • 分子模态：小分子

       • 标价：19万9290美元

       • 是否针对罕见病：是

       • 美国每年新增患者人数：20380人

       29. Xdemvy（Lotilaner）

       • 开发商：Tarsus Pharmaceuticals

       • 批准时间：2023年7月25日

       • 适应症：蠕形螨睑缘炎

       • 分子模态：小分子

       • 标价：每年1850美元

       • 是否针对罕见病：否

       30. Zurzuvae（Zuranolone）

       • 开发商：Sage/Biogen

       • 批准时间：2023年8月4日

       • 适应症：产后抑郁症

       • 分子模态：小分子

       • 标价：15900美元

       • 是否针对罕见病：否

       31. Izervay（avacincaptad pegol）

       • 开发商：Astellas

       • 批准时间：2023年8月4日

       • 适应症：地理萎缩

       • 分子模态：RNA aptamer

       • 标价：每瓶2100美元，每年25200美元

       • 是否针对罕见病：否

       32. Talvey（talquetamab-tgvs）

       • 开发商：强生

       • 批准时间：2023年8月9日

       • 适应症：复发性或难治性多发性骨髓瘤

       • 分子模态：双特异性抗体

       • 标价：8个月36万美元

       • 是否针对罕见病：是

       • 美国每年新增患者人数：35000人

       33. Elrexfio（elranatamab-bcmm）

       • 开发商：辉瑞

       • 批准时间：2023年8月14日

       • 适应症：复发性或难治性多发性骨髓瘤

       • 分子模态：双特异性抗体

       • 标价：一个疗程33万美元

       • 是否针对罕见病：是

       • 美国每年新增患者人数：35000人

       34. Sohonos（Palovarotene）

       • 开发商：Ipsen

       • 批准时间：2023年8月16日

       • 适应症：进行性骨化性纤维发育不良

       • 分子模态：小分子

       • 标价：大于等于14岁患者每年102万2894美元；小于14岁每年62万2373美元

       • 是否针对罕见病：超罕见疾病

       • 美国患者人数：400人

       35. Veopoz（pozelimab-bbfg）

       • 开发商：Regeneron

       • 批准时间：2023年8月18日

       • 适应症：患有 CD55 缺陷型蛋白丢失性肠病 (PLE)（也称为 CHAPLE 病）

       • 分子模态：单抗

       • 标价：每年180万美元

       • 是否针对罕见病：超罕见疾病

       • 美国患者人数：少于10人

       36. Aphexda（Motixafortide）

       • 开发商：BioLineRx

       • 批准时间：2023年9月18日

       • 适应症：多发性骨髓瘤患者的采集和随后的自体移植

       • 分子模态：小分子（多肽）

       • 标价：每瓶5900美元，大多数患者需要两瓶

       • 是否针对罕见病：是

       • 美国每年新增患者：3万4千人

       37. Ojjaara（Momelotinib）

       • 开发商：GSK

       • 批准时间：2023年9月15日

       • 适应症：患有贫血的成人中度或高危骨髓纤维化

       • 分子模态：小分子

       • 标价：每年32万2800美元

       • 是否针对罕见病：是

       • 美国患者人数：2万

       38. Exxua（Gepirone）

       • 开发商：Fabre-Kramer Pharmaceuticals

       • 批准时间：2023年9月22日

       • 适应症：重度抑郁症

       • 分子模态：小分子

       • 标价：对比Auvelity价格（约为每年1.2万美元）

       • 是否针对罕见病：否

       39. Pombiliti（cipaglucosidase alfa-atga）

       • 开发商：Amicus

       • 批准时间：2023年9月28日

       • 适应症：迟发性庞贝病

       • 分子模态：酶替代疗法

       • 标价：65万美元

       • 是否针对罕见病：超罕见病

       • 全球患者比例：五万七千人中一人

       40. Rivfloza（Nedosiran）

       • 开发商：诺和诺德

       • 批准时间：2023年9月29日

       • 适应症：1 型原发性高草酸尿症

       • 分子模态：siRNA

       • 标价：未知

       • 是否针对罕见病：超罕见疾病

       • 美国患者人数：少于5千人

       41. Velsipity（Etrasimod）

       • 开发商：辉瑞

       • 批准时间：2023年10月23日

       • 适应症：中度至重度活动性溃疡性结肠炎

       • 分子模态：小分子

       • 标价：每年73968美元

       • 是否针对罕见病：否

       42. Zilbrysq（Zilucoplan）

       • 开发商：UCB

       • 批准时间：2023年10月17日

       • 适应症：成人全身性重症肌无力

       • 分子模态：小分子（多肽）

       • 标价：56-77kg 患者每年38万2224美元

       • 是否针对罕见病：是

       • 美国患者人数：35000至60000人

       43. Bimzelx（Bimekizumab）

       • 开发商：UCB

       • 批准时间：2023年10月17日

       • 适应症：成人中度至重度斑块状银屑病

       • 分子模态：单抗

       • 标价：每年将近72000美元（约10剂）

       • 是否针对罕见病：否

       44. Omvoh（mirikizumab-mrkz）

       • 开发商：礼来

       • 批准时间：2023年10月26日

       • 适应症：溃疡性结肠炎

       • 分子模态：单抗

       • 标价：静脉注射制剂每年11万5116美元；皮下注射制剂每年12万4320美元

       • 是否针对罕见病：否

       45. Agamree（Vamorolone）

       • 开发商：Santhera Pharmaceuticals

       • 批准时间：2023年10月26日

       • 适应症：杜氏肌营养不良症

       • 分子模态：小分子

       • 标价： 未公布，可能略低于每年8万9千美元（以Emflaza为参照）

       • 是否针对罕见病：是

       • 美国患者人数：大约5万人

       46. Loqtorzi（toripalimab-tpzi）

       • 开发商：Coherus/君实生物

       • 批准时间：2023年10月27日

       • 适应症：复发性或转移性鼻咽癌

       • 分子模态：单抗

       • 标价： 每剂8892美元，每年约15万1164美元

       • 是否针对罕见病：超罕见病

       • 美国患者人数：低于每10万人一人

       47. Fruzaqla（Fruquintinib）

       • 开发商：Takeda

       • 批准时间：2023年11月8日

       • 适应症：难治性、转移性结直肠癌

       • 分子模态：小分子

       • 标价： 28天约3万1500美元

       • 是否针对罕见病：是

       • 美国患者人数：15万3千

       48. Augtyro（Repotrectinib）

       • 开发商：BMS

       • 批准时间：2023年11月15日

       • 适应症：ROS1阳性非小细胞肺癌

       • 分子模态：小分子

       • 标价：每年34万8千美元

       • 是否针对罕见病：超罕见病

       • 美国患者人数：少于1万

       49. Defencath（taurolidine, heparin）

       • 开发商：CorMedix

       • 批准时间：2023年11月15日

       • 适应症：肾衰竭成人患者导管相关血流感染

       • 分子模态：小分子

       • 标价： 未知

       • 是否针对罕见病：否

       50. Truqap（Capivasertib）

       • 开发商：阿斯利康

       • 批准时间：2023年11月16日

       • 适应症：HR-阳性乳腺癌

       • 分子模态：小分子

       • 标价：未知

       • 是否针对罕见病：否

       51. Ryzneuta（efbemalenograstim alfa-vuxw）

       • 开发商：Evive/Acrotech

       • 批准时间：2023年11月16日

       • 适应症：化疗导致的中性粒细胞减少症

       • 分子模态：蛋白质

       • 标价：未知

       • 是否针对罕见病：否

       52. Ogsiveo（Nirogacestat）

       • 开发商：SpringWorks Therapeutics

       • 批准时间：2023年11月27日

       • 适应症：进展性硬纤维瘤

       • 分子模态：小分子

       • 标价：每年34万8千

       • 是否针对罕见病：超罕见病

       • 美国每年新增患者数量：1000-1650人

       53. Fabhalta（Iptacopan）

       • 开发商：诺华

       • 批准时间：2023年12月5日

       • 适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿

       • 分子模态：小分子

       • WAC价格：每年55万美元

       • 是否针对罕见病：超罕见病

       • 全球患者数量：每百万人10-20人

       54. Filsuvez（birch triterpenes）

       • 开发商：Chiesi

       • 批准时间：2023年12月18日

       • 适应症：大疱性表皮松解症

       • 分子模态：小分子

       • 标价：未知

       • 是否针对罕见病：是

       • 美国患者数量：约2.5-5万人

       55. Wainua（Eplontersen）

       • 开发商：阿斯利康/Ionis

       • 批准时间：2023年12月21日

       • 适应症：遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病

       • 分子模态：配体缀合翻译寡核苷酸

       • 标价：未知

       • 是否针对罕见病：超罕见病

       • 美国患者人数：少于1万人

       2023年上市新药定价分析

       1. 平均价格

       排除无法按照年度价格统计的药物类型（例如Aphexda（Motixafortide）Posluma（flotufolastat F 18），Beyfortus（nirsevimab-alip）等并不全年用药），以及暂时未公布价格的药物之外，共有45中2023年被CDER获批上市的NME和新生物制剂。它们的全年用药的平均价格如表1所示：

       表1. 2023年CDER批准的CME和新生物制剂全年平均标价

       2. 药物模态间比较

       2.1 小分子/多肽vs生物制剂

       小分子和多肽的每年平均标价为201884美元，生物制剂为435464美元。两个组别通过unpaired t test进行统计学分析，得到的P-value为0.028，说明两个组别具有统计学显著差异，即生物制剂平均价格高于小分子/多肽价格，且有统计学显著性。

       2.2 小分子vs多肽

       小分子每年平均标价为195151美元，多肽242286美元。两个组别通过unpaired t test进行统计学分析，得到的P-value为0.6598，说明两个组别不具有统计学显著差异：即多肽平均价格高于小分子价格，但不具有统计学显著性。

       2.3 多肽vs生物制剂

       多肽药物每年平均标价为242286美元，生物制剂435464美元。两个组别通过unpaired t test进行统计学分析，得到的P-value为0.4504，说明两个组别不具有统计学显著差异：即多肽平均价格低于生物制剂，但不具有统计学显著性。

       2.4 罕见病vs非罕见病

       罕见病药物每年平均标价为448738美元，非罕见病药物平均价格91859美元。两个组别通过unpaired t test进行统计学分析，得到的P-value为0.0003，说明两个组别具有统计学显著差异：即罕见病药物平均价格高于非罕见病药物价格，且具有统计学显著性。

       2.5 小分子罕见病vs小分子非罕见病

       小分子罕见病药物每年平均标价为353978美元，小分子非罕见病药物平均价格60758美元。两个组别通过unpaired t test进行统计学分析，得到的P-value为0.0001，说明两个组别具有统计学显著差异：即小分子罕见病药物平均价格高于小分子非罕见病药物价格，且具有统计学显著性。

       2.6 小分子罕见病vs多肽罕见病

       小分子罕见病药物每年平均标价为353978美元，多肽罕见病药物平均价格379167美元。两个组别通过unpaired t test进行统计学分析，得到的P-value为0.8462，说明两个组别不具有统计学显著差异：即小分子罕见病药物平均价格低于多肽罕见病药物价格，但不具有统计学显著性。

       2.7 小分子罕见病vs生物制剂

       小分子罕见病药物每年平均标价为353978美元，生物制剂平均价格435464美元。两个组别通过unpaired t test进行统计学分析，得到的P-value为0.6，说明两个组别不具有统计学显著差异：即小分子罕见病药物平均价格低于生物制剂价格，但不具有统计学显著性。

       2.8 小分子超罕见病vs生物制剂

       小分子超罕见病药物每年平均标价为464312美元，生物制剂平均价格435464美元。两个组别通过unpaired t test进行统计学分析，得到的P-value为0.8887，说明两个组别不具有统计学显著差异：即小分子超罕见病药物平均价格高于生物制剂价格，但不具有统计学显著性。

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