https://www.cphi.cn 2024-03-01 14:21 来源：新药创始人
2024年3月1日，合肥星眸生物科技有限公司（以下简称“星眸生物”）自主研发的基因治疗I类创新药“XMVA09注射液”的新药临床试验(IND)申请已获得国家药品监督管理局(NMPA)批准。XMVA09注射液是的第一个兼具实现双特异性靶点与玻璃体腔内注射衣壳的基因治疗药物，适应症为湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）。
图片来源：CDE官网
湿性年龄相关性黄斑变性是一种常见的眼底疾病，其主要特征是视网膜黄斑区的血管异常增生和渗漏，导致视力急剧下降。该疾病是老年人致盲的主要原因之一，给患者的生活质量带来了极大的影响。
XMVA09注射液是星眸生物自主研发的基因治疗药物，相比于传统抗体治疗药物1-3个月的注射周期，基因治疗药物可产生持续的治疗作用，有望实现一次注射便终身有效，极大地造福患者。XMVA09注射液采用全新的AAV衣壳，通过玻璃体腔内注射即可感染到紧贴脉络膜病灶的视网膜色素上皮层（RPE）细胞，为后续临床应用提供了更便捷的途径。此外，XMVA09注射液采用双抗设计，同时靶向血管内皮生长 因子（VEGF）和血管生成素-2（ANG-2）双靶点，提高了药物的治疗效果，增加了对于VEGF不敏感患者的覆盖范围。
XMVA09注射液此前在中国科学技术大学附属第一医院开展的IIT研究表现出了良好的临床效果。入组的6名wAMD受试者，在给药前均未接受抗VEGF前瞻性负荷治疗的情况下，依然表现出极好的治疗效果，其中观察期最长的第一例患者用药后已进行近一年的临床追踪观察，患者有明显的BCVA增加。临床获益最优的一例受试者（高剂量组）在最近一次随访BCVA字母数较基线提高了惊人的17个字母。IIT阶段性结果显示，XMVA09注射液安全性可靠，耐受性良好，并初步达到了考察疗效的研究预期。
星眸生物创始人、CEO才源博士表示：“我们非常高兴能够宣布XMVA09注射液IND获批的好消息。这是星眸生物团队多年来不懈努力的成果，也是星眸生物对于治疗眼科疾病的承诺的体现。感谢我们的团队和合作伙伴对于这一项目的大力支持和帮助，我们将继续努力，面向未被满足的临床需求，为患者提供更安全、更有效的革命性治疗药物！”
星眸生物首席医学官苗博龙博士表示：“XMVA09注射液在中国科学技术大学附属第一医院进行的IIT研究，已经取得了令人鼓舞的阶段性成果。针对本次IND获批，I期临床研究开展的前置性筹备工作也已基本就绪，相信很快就可以全面启动。星眸生物相信，随着临床试验的持续深入，XMVA09注射液将为湿性年龄相关性黄斑变性患者带来新的希望。”
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